业绩总结 - 公司2020财年总收入为2.22亿美元，较2019财年的1.88亿美元增长了18%[78] - 2020年第四季度非GAAP运营支出为5500万美元，较2019年第四季度的10200万美元下降了46%[78] - 2020财年GAAP总运营支出为2.48亿美元，较2019财年的2.08亿美元增长了19%[79] 现金流与支出 - 截至2020年12月31日，公司现金储备为6.92亿美元[14] - 预计2021年非GAAP运营支出将在2.55亿至2.75亿美元之间[80] - 公司预计2021年GAAP运营支出将在2.85亿至3.05亿美元之间，包括预计的股票补偿费用约为3000万美元[79] 临床试验与研发 - 公司预计在2021年完成制造设施的建设，以提高生产速度和能力[15] - 在2021年，预计将启动TX200和ST-920的1/2期临床试验[15] - 公司与Pfizer的合作项目giroctocogene fitelparvovec（SB-525 / PF-07055480）已进入3期临床试验，预计2022年将获得关键数据[36] - TX200的STEADFAST研究预计将在2021年下半年启动，旨在评估其在肾脏移植中的安全性和作用机制[31] - 公司在Fabry病的ST-920项目中，初步目标是评估其安全性和耐受性[25] - 公司与Kite的合作项目KITE-037预计将在2021年上半年提交IND申请，并启动临床试验[47] - 2021年将发布Fabry疾病（ST-920）的初步1/2期数据，预计在2021年第四季度[82] - 2021年下半年将启动固体器官移植（TX200）的1/2期试验[82] - 2021年将提供血友病A的2年1/2期数据[82] - 在1/2期Alta研究中，giroctocogene fitelparvovec的FVIII活性在第9周达到稳定状态，12个月内的中位数为56.9%[40] - Sanofi正在进行BIVV003（镰状细胞病）和ST-400（β地中海贫血）的1/2期临床试验，预计2021年将获得初步数据[44] 未来展望 - 公司在2020年获得了约8.15亿美元的现金收入，并有潜在的70亿美元里程碑付款[16]