公司进展 - 2020年完成IGNITE - DMD患者重新入组、与Ultragenyx建立合作、筹集超1.5亿美元资金等成果，为后续发展奠定基础[6] - 2021年优先事项包括恢复患者给药、公布1 - 6号患者12个月安全性和有效性数据、公布额外患者90天活检数据等[8] 研究设计 - IGNITE - DMD研究初始评估两个剂量水平，选定2e14 vg/kg剂量，研究对象为4 - 17岁男性DMD患者[12][14] 中期疗效结果 - 高剂量组肌酸激酶水平有意义地降低约50%，微肌营养不良蛋白阳性肌纤维广泛分布，平均蛋白水平达正常肌营养不良蛋白的约10%（5% - 17.5%）[31][33][35] - 治疗组NSAA评分、6MWT距离、肺功能、患者报告结局等指标相对自然史有改善[40][55][64][77] 安全性 - 输注后17 - 37个月未发现新的药物相关安全问题，此前报告的严重不良事件均已完全解决[24] 临床方案与制造工艺改进 - 与FDA及专家协商对临床方案进行修订，采用二代制造工艺，使最终药品全衣壳比例从50%提高到90%，总病毒载量降低约47%[84][86][87] 结论 - IGNITE - DMD中期分析显示治疗1年后有功能获益的积极证据，支持以2e14 vg/kg剂量继续给药[91]