疾病背景 - 美国有10000 - 15000例杜氏肌营养不良症（DMD）病例，该病由肌营养不良蛋白基因的突变引起，呈进行性且不可逆，经济负担重且缺乏有效治疗方案[7] 公司策略 - 采用360度全方位方法解决DMD问题，涵盖矫正疗法、疾病修饰疗法、疾病理解和辅助设备等方面[5][9] 核心产品SGT - 001 - 由转基因、启动子和载体三个精心选择的组件构成，具有差异化的微肌营养不良蛋白组成[26] - 在小鼠实验中，5E13 vg/kg和2E14 vg/kg剂量下可促进显著的心脏和骨骼肌微肌营养不良蛋白表达[32] - 经大量对比分析选择带有nNOS结合域的微肌营养不良蛋白，治疗后力产生水平与野生型小鼠相当[38][40] 临床试验 - IGNITE DMD项目中SGT - 001的I/II期临床试验正在进行，研究对象为4 - 17岁的患者，预计2019年第一季度有初步数据[55][56][59] 生产制造 - GMP制造工艺目前已成功扩大到250L悬浮培养，每个250L批次可为多名患者用药[68] 其他项目 - 抗LTBP4疾病修饰疗法在24周的疗效研究中取得积极结果，可减少肌肉纤维化并改善肌肉功能[75][76][78] 未来规划 - 2019年SGT - 001将在第一季度公布初步数据，下半年进行中期分析[86] - 推进LTBP4项目向研究性新药申请（IND）迈进，推进下一代启动子/载体的研发[86]