财务状况 - 截至2022年3月底，公司拥有约7400万美元（约合5900万英镑）的现金和现金等价物[15] - 公司预计在2022年第二季度收到500万美元的合作里程碑款项[16] - 截至2022年7月8日，公司市值约为3.35亿美元[16] 临床研究进展 - SLN360在健康志愿者中进行的1期研究显示，Lp(a)水平在单次给药后可降低高达98%[49] - SLN124在24名健康志愿者中进行的1期研究显示，平均hepcidin水平在单次给药后增加了约4倍[49] - SLN360在健康成年人中，单剂量后Lp(a)降低高达98%[71] - 在300 mg和600 mg剂量下，Lp(a)的减少效果在150天后仍保持超过70%和80%[76] - SLN124的效果在至少2个月内持续[99] 合作与协议 - 公司与AZN签署的重大协议包括6000万美元的预付款和2000万美元的股权投资，潜在里程碑总额可达40亿美元[38] - 公司在2019年与Mallinckrodt合作开发siRNA治疗方案，预付款为2000万美元，潜在里程碑总额可达20亿美元[38] - 公司在2021年与Hansoh签署的新合作协议中，预付款为1600万美元，潜在里程碑总额可达13亿美元[38] 市场潜力与需求 - SLN360针对Lp(a)的治疗有潜力解决心血管疾病中的重大未满足需求[52] - 全球范围内，超过90 mg/dL Lp(a)的患者人数为7.8亿，其中美国为3.28亿，欧盟为5.135亿[56] - 心脏病发作和主动脉狭窄的风险增加为2-3倍，心力衰竭的风险增加为1.6-1.8倍[56] - SLN360的市场潜力巨大，类似于高胆固醇患者的治疗市场[62] - 高胆固醇药物的销售峰值超过300亿美元[62] 未来展望 - SLN360的多剂量阶段1试验正在进行中，预计在年底前启动阶段2 ASCVD研究[80] - SLN124已获得FDA孤儿药资格，针对β地中海贫血的研究按计划进行[125] - 公司在临床试验中表现出良好的安全性，未发现严重不良事件[49]