财务数据和关键指标变化 - 净现金（含定期存款）在2019年增加700万英镑，从2650万英镑增至3350万英镑；截至2020年3月，现金为4100万英镑，另有6000万美元待从阿斯利康收取，目前预计财务资源达9000万英镑或1.1亿美元，资金可支撑到2022年后 [13] - 2019年确认收入24.4万英镑，从马林克罗制药收到2200万美元（前期付款和200万美元里程碑付款），但按IFRS 15仅确认17.1万英镑 [14] - 2019年研发成本增长37%，升至1330万英镑；行政费用从1080万英镑降至960万英镑；因英国研发税收抵免计划，税收为抵免项，2019年确认抵免330万英镑，较2018年增加 [16][17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 与马林克罗制药合作，收到2000万美元前期付款、500万美元股权和200万美元里程碑付款 [6] - 与武田签订技术评估协议，预计12个月后有机会进一步发展合作关系 [9] - 与阿斯利康达成多靶点合作，覆盖多达10个靶点，预计3年内启动5个靶点，每个靶点有资格获得1亿美元里程碑付款和高个位数至低两位数特许权使用费，首笔1000万美元期权费预计2022年支付 [18][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在招聘临床和制造人员，构建基础设施以推进合作和内部管线项目 [23] - 打算保留内部管线，开发资产以验证技术并为内部项目提供资金，新CEO将在下半年制定战略计划 [24] - 科学顾问委员会旨在助力内部管线开发，尤其关注SLN360和SLN124项目，未来将扩充专业能力 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是成功的一年，完成多项工作并开启合作验证技术，2020年将更令人兴奋 [51] 其他重要信息 - 2019年推进两个后期临床前项目接近临床阶段，但因新冠疫情，SLN124未在第一季度进入临床 [5] - 解决与Alnylam的许可协议纠纷，获得少量特许权使用费 [7] - 组建新领导团队，包括研发和首席医疗官Giles Campion、首席财务官Rob Quinn等 [8] - 成立由Gordon Duff教授领导的科学顾问委员会，在美国开设办公室，加强美国投资者关系工作 [11] - 临时执行董事长计划在今年上半年回归非执行董事长角色，预计未来几周宣布新CEO任命进展 [12] 问答环节所有提问和回答 问题：面对合作和内部管线开发机会，公司如何推进工作，是否有内部管线的最佳数量目标 - 公司已签署三项重要合作，正在构建基础设施以推进合作和内部管线项目，新CEO将在下半年制定战略计划 [22][23][24] 问题：科学顾问委员会是否适用于公司知识资产 - 科学顾问委员会旨在助力内部管线开发，尤其关注SLN360和SLN124项目，未来将扩充专业能力 [25] 问题：与Genomics England的关系是否同样适用 - 不适用 [27] 问题：能否提供与武田合作的时间线或目标 - 公司专注于武田的一个专有靶点，12个月后可能会有更多讨论 [31] 问题：CEO申请人情况如何影响公司资本市场战略，特别是纳斯达克上市计划 - 目前因新冠疫情、无CEO和市场不确定性，暂不明确，但预计任命CEO时会明确意图，公司正与美国机构投资者进行大量讨论 [36] 问题：SLN360与诺华反义项目TQJ230相比有何潜在差异，优先发展SLN360是否意味着战略转向大适应症，资产负债表上的商誉代表什么 - SLN360是双链siRNA分子，与诺华的单链GalNAc共轭反义分子不同，siRNA分子更安全、有效且作用时间长；优先发展SLN360不意味着放弃罕见病领域；商誉与2005年收购AstraZen有关 [43][46][48]