财务数据和关键指标变化 - 2018年税后亏损1840万英镑，与2017年不同，2017年因出售Arrowhead股票有收益 [11][41] - 研发成本从2017年的780万英镑增至980万英镑，增长22%，主要因管线成熟及推进SLN124至临床 [42] - 行政成本从650万英镑增至1080万英镑，主要是与Alnylam相关诉讼的非经常性法律成本，剔除后与去年持平 [43] - 2018年底现金及现金等价物和定期存款为2650万英镑，经营活动净现金流出为1680万英镑 [12] - 年底拥有3500万美元现金，可支撑到2020年上半年之后，并支持SLN124 1b期试验的关键临床数据读出 [7][44] 各条业务线数据和关键指标变化 血液学业务 - 领先药物SLN124获欧洲药品管理局孤儿药资格，用于治疗β - 地中海贫血，预计很快提交1b期研究的临床试验申请，2019年下半年首例患者入组 [8] - 计划2019年开展针对β - 地中海贫血和骨髓增生异常综合征的1b期研究，也关注血色素沉着症 [16] 心血管业务 - 新增药物SLN360，靶向脂蛋白(a)治疗心血管疾病，计划2020年下半年提交IND或CTA申请 [9][16] 罕见病业务 - 专注补体介导疾病，认为基因沉默有发展前景，与Quark Pharmaceuticals的合作处于3期，预计有数据读出 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 专注血液学领域，推进SLN124临床试验，开发SLN360等新资产，拓展补体介导疾病领域 [5][16][39] - 加强平台建设，验证第四代工具盒，以保持竞争优势，竞争对手包括Alnylam、Sirna和Arrowhead等 [48] - 开放合作机会，包括管线和平台合作，以实现资产价值最大化 [56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司财务状况良好，现金可支撑到关键临床里程碑，对管线推进有信心 [7][44] - 认为SLN124和SLN360等药物有潜力，有望为患者、护理人员和股东创造价值 [15][37] - 看好补体介导疾病领域，认为有发展空间，期待相关数据和合作进展 [39][40] 其他重要信息 - 公司团队经验丰富，近期有新成员加入，包括技术创新团队负责人Marie Lindholm和临床开发负责人Richard Jenkins [6][13] - 公司拥有可重复沉默基因的平台，经四代技术创新完善，能有效沉默目标基因 [14] - 与Alnylam Pharmaceuticals达成和解和许可协议，可获得ONPATTRO在欧盟净销售额的分级特许权使用费 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 现金是3500万美元而非2650万英镑吗 - 回答: 是的，2650万是英镑金额 [53] 问题2: Quark Therapeutics 3期DGF研究的预期时间和结果如何 - 回答: 结果由Quark决定，公司无法预测，若诺华行使选择权或Quark按许可协议推进，公司将获得付款或收入 [54] 问题3: 是否有意在临床前研究阶段就寡核苷酸设计进行合作 - 回答: 公司对所有合作机会持开放态度，核心业务是推进管线，有合适机会会进行资产授权 [56][57] 问题4: 补体疾病管线是否仅使用GalNAc，现有现金能否支持更多项目 - 回答: 需平衡现金使用，开发新资产到临床前研究成本不高，有机会再增加一个项目使管线更平衡，像SLN360最终需合作 [59][60]