业绩总结 - 2018年公司收入为0万英镑，较2017年的16万英镑下降100%[92] - 2018年税后亏损为18411万英镑，较2017年的1618万英镑显著增加[92] - 2018年运营亏损为20571万英镑，较2017年的14391万英镑增加43%[92] - 2018年现金及现金等价物和定期存款为2650万英镑，较2017年的4270万英镑下降[17] - 2018年经营活动的净现金流出为1680万英镑，2017年为960万英镑[17] 研发与临床试验 - SLN124（针对β-地中海贫血和骨髓增生异常综合症）预计在2019年下半年进入临床试验[11] - SLN360（针对心血管疾病的siRNA）已于2019年2月开始IND启用研究[15] - SLN124获得欧洲药品管理局的孤儿药资格认证[15] - 研发费用为9743万英镑，较2017年的7943万英镑增加22.6%[92] - 研发费用的增加主要由于SLN124临床试验准备中的CRO成本上升[92] - SLN124的第一阶段临床试验的中期结果预计将在2020年公布[95] - SLN124的第一期临床试验预计将在2019年下半年进行首次人类给药[95] - 计划在2019年上半年提交SLN360的临床候选人提名[95] 法律与行政费用 - 2018年法律费用总计为400万英镑，2017年为100万英镑[16] - 公司在2018年进行了高达400万英镑的法律支出，主要与法律诉讼相关[16] - 行政费用为10828万英镑，较2017年的6464万英镑增加67.5%[92] - 行政费用的增加主要是由于与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.的法律诉讼相关的非经常性费用[92] 未来展望与市场策略 - 公司计划在2019年第二季度提交临床试验申请[60] - 截至2018年12月31日，公司现金为3500万美元，足以支持关键临床里程碑的推进[100][101] - 公司正在多样化其外部许可选项，以增强其内部管道[98] - 公司在过去15年中积累了丰富的寡核苷酸研发经验，拥有强大的临床团队和生物制药管理团队[99] - 公司在伦敦设有总部，拥有约50名员工，专注于RNA干扰（RNAi）治疗平台的研发[98] 管理层变动 - 公司在2018年招聘了新首席执行官David Horn Solomon，增强了管理团队的经验[15]