财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度公司净亏损370万美元，即每股基本和摊薄亏损0.08美元，而2020年第三季度净亏损170万美元，即每股亏损0.10美元 [25] - 2021年前三季度运营亏损较去年同期增加200万美元，主要是由于无赠款收入和整体支出增加 [25] - 2021年前三季度CPRIT赠款收入为零，而去年同期为140万美元，原因是今年第二季度已用完赠款资金 [25] - 研发成本较去年同期增加约20万美元，主要是临床试验成本和人员成本增加，部分被化学制造成本降低所抵消 [26] - 一般及行政成本较去年同期增加40万美元，主要是人员成本和专业费用增加 [26] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物总额为3190万美元，而2020年9月30日为960万美元 [26] - 截至2021年9月30日，公司营运资金为3360万美元，而去年同期为1230万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 肉瘤项目 - 第三季度新增5个临床试验点，使支持肉瘤患者入组的活跃试验点总数达到13个 [16] - 尤因肉瘤联合治疗安全导入队列已完成入组，预计2022年初开始seclidemstat推荐的2期剂量与TC的联合治疗 [20] 血液癌症项目 - MD安德森癌症中心正在进行一项研究者发起的临床试验，探索seclidemstat与阿扎胞苷联合治疗血液癌症 [30] 妇科癌症项目 - 荣誉健康研究所列出了一项关于seclidemstat联合派姆单抗治疗特定妇科癌症的临床试验 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 公司采用双管齐下的发展战略，即通过肉瘤项目实现快速上市，通过血液癌症项目扩大市场，并继续研究seclidemstat在其他大市场的应用机会 [15] - 公司正在积极寻找有机和无机的管道机会，包括开发第二代LSD1抑制剂项目和评估其他潜在的管道资产 [34] 行业竞争 - 竞争对手包括BMS、Horizon、Imago等公司，它们在LSD1抑制剂领域开展了多项临床试验 [55] - 公司认为seclidemstat在治疗尤因肉瘤和FET重排肉瘤方面具有差异化优势，并且其可逆结合机制和结合位置也有所不同 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的现金状况足以支持其运营至2022年及以后的当前临床试验完成 [28] - 公司对seclidemstat的整体进展和潜力感到非常兴奋，期待在多个患者群体和管道中获得临床数据 [30] 其他重要信息 - 公司与福克斯蔡斯癌症中心的癌症表观遗传学研究所建立了研究合作关系，以确定seclidemstat的其他适应症和潜在生物标志物 [20] - 全国儿童医院展示了seclidemstat独特的抑制LSD1非酶功能的能力，从而在FET重排肉瘤中产生抗癌活性 [21] - 公司获得了德克萨斯州癌症预防研究所的270万美元资金，并被纳入富时全球微型股指数 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 持续开放5个额外临床站点，是否会改变肉瘤试验的入组完成时间和数据读出时间？ - 公司认为增加站点将强化当前的估计和沟通，预计可能在今年年底和明年全年发布临床数据，目前已看到入组加速的早期迹象 [38] 问题2: FET重排肉瘤的可寻址市场与尤因肉瘤相比如何？以及下一步针对FET重排肉瘤患者的策略是什么？ - FET重排肉瘤由多种肉瘤类型组成，其可寻址患者群体是尤因肉瘤的三到四倍，在美国每年约有1500 - 2000例，而尤因肉瘤在美国每年约有500例新患者 [41][43] - 目前正在研究seclidemstat的单药活性，同时也在探索与常用标准疗法的联合治疗，并已开始进行临床前数据生成和临床项目规划 [47] 问题3: 第二代LSD1抑制剂与seclidemstat有何不同？该产品是如何发现的？以及如何规划其未来开发？ - 这是一个内部有机项目，公司基于在LSD1抑制领域的经验，从零开始开发该产品，目标产品概况纳入了迄今的所有学习成果 [53] - 开发过程将遵循与seclidemstat相同的传统路径，即确定命中化合物、进行先导优化、选择先导化合物、进行体内研究，然后进入临床试验 [53] 问题4: 第二代LSD1抑制剂何时能进入临床试验？ - 目前该项目处于非常早期的研究阶段，过早预测临床试验时间还为时过早 [54] 问题5: 竞争对手的最新数据更新情况如何？seclidemstat在特定适应症中的地位如何？ - Imago和Horizon将在即将到来的ASH会议上提供其LSD1抑制剂的更新，BMS自今年早些时候的ASCO会议后未提供更新，但仍在进行多项临床试验 [57] - 公司认为seclidemstat在治疗尤因肉瘤和FET重排肉瘤方面具有差异化优势，并且其可逆结合机制和结合位置也有所不同 [60] 问题6: 在未使用seclidemstat的情况下，FET重排肉瘤患者的典型反应如何？ - 这些患者在未接受seclidemstat治疗时，通常不会出现稳定疾病的情况，生存期可能不到几个月 [62] - 公司希望通过招募早期治疗线的患者，能够看到更长的疾病稳定期和无进展生存期 [64] 问题7: seclidemstat与派姆单抗联合治疗在卵巢和子宫内膜癌中的作用是什么？该联合治疗适合在哪个治疗阶段使用？ - 当前的研究是在复发难治阶段的患者中进行，首先要确定联合治疗的推荐2期剂量，然后再探索在早期患者中的应用 [70] - 该试验将提供seclidemstat与检查点抑制剂联合使用的概念验证，如果试验结果积极，可能会为探索其他肿瘤类型提供机会 [71] 问题8: 该联合治疗的目标患者群体是什么样的？在研究设计方面是否会采取措施确保seclidemstat带来的实际益处超过检查点抑制剂单独使用的效果？ - 理论上可以考虑研究那些曾接受过检查点抑制剂治疗但不再有反应的患者，看是否能重新使他们对检查点抑制剂敏感，目前正在进行相关的临床前研究 [73] 问题9: 临床研究是否会结合生物标志物工作？ - 公司所有的研究都包含生物标志物组件 [76] 问题10: 关于表观遗传学和扩大管道，除了现有管道外，是否有其他表观遗传学资产的想法？ - 公司不仅考虑表观遗传学项目，还基于其在LSD1抑制领域的专业知识开展了第二代LSD1抑制剂的发现阶段项目 [80] - 由于seclidemstat在临床中的进展和公司的财务实力，有多家公司主动与公司联系，讨论其资产的合作机会，这些机会不一定局限于表观遗传学领域 [81]