财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度公司净亏损310万美元，即每股基本和摊薄亏损0.07美元，而2020年第一季度净亏损为180万美元，即每股亏损0.13美元 [31] - 截至2021年6月30日，运营亏损较去年同期增加120万美元，主要是由于赠款收入减少和整体运营成本上升 [32] - 研发成本增加，主要源于人员、临床试验活动和实验室费用的增加；一般和行政成本减少，主要是由于法律费用和人员成本降低，抵消了部分专业费用的增加 [33] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物总额为3310万美元，而去年同期为720万美元；营运资金为3680万美元，去年同期为780万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 肉瘤项目 - 完成了晚期实体瘤试验的剂量递增，确定了推荐的2期剂量为900毫克，每日两次口服 [18] - 在2021年美国临床肿瘤学会年会上展示了两项试验的详细结果，显示seclidemstat在FET重排肉瘤和尤因肉瘤患者中均有药物活性 [17][19] - 扩大了肉瘤试验，将研究seclidemstat在黏液样脂肪肉瘤和FET重排肉瘤患者中的单药治疗效果 [21] - 目前有9个试验点正在积极招募和入组患者，已在三个患者组中入组患者 [27] 血液癌症项目 - MD安德森癌症中心启动了一项1/2期开放标签试验，研究seclidemstat与阿扎胞苷联合治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的安全性、耐受性、最大耐受剂量和总体缓解率 [42][43] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据美国癌症协会的数据，2020年美国急性髓系白血病（AML）新诊断病例近2万例 [45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用双管齐下的发展战略，即通过肉瘤项目实现快速上市，通过血液癌症项目扩大市场，并继续研究其他大型市场机会 [15] - seclidemstat是一种口服药物，可抑制广泛验证的癌症靶点LSD1，与临床中的其他LSD1抑制剂相比，具有独特的作用机制和更广泛的抗癌活性 [11][12] - 与Imago BioSciences相比，seclidemstat不仅能抑制LSD1的酶活性，还能抑制更多的LSD1支架特性，使其在实体瘤和血液癌症方面都有潜在的治疗价值 [39][76] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前处于令人兴奋的发展阶段，第二季度取得了显著进展，包括完成临床试验的剂量递增、启动新的试验等 [9] - 公司的财务状况良好，目前的现金状况足以支持到2022年及以后的临床试验完成 [10][36] - 公司相信seclidemstat有潜力改善患者的治疗结果，并为投资者带来显著的市场机会 [26][44] 其他重要信息 - 公司在关键意见领袖活动中，多位专家讨论了seclidemstat的独特特性，使其适合治疗多种癌症适应症 [38] - 公司计划在未来几个月内启动更多针对LSD1过表达的癌症适应症的临床试验，包括某些妇科癌症 [47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: seclidemstat与阿扎胞苷联合治疗血液恶性肿瘤试验的预期、目标缓解率以及历史缓解率是多少？ - 该试验分为1期和2期，1期确定联合用药的推荐2期剂量，2期评估疗效，主要目标是安全性、耐受性、最大耐受剂量和总体缓解率 [54] - 入组患者均为标准治疗失败的患者，预后较差，总体缓解率较低。该试验规模较小，约有30 - 40名患者，数据将为后续更大规模的试验提供依据 [55] - 公司认为20% - 30%的缓解率是一个合理的目标 [58] 问题2: seclidemstat与其他LSD1抑制剂在治疗AML、MDS和CMML方面的区别是什么？ - seclidemstat的优势在于LSD1在血液恶性肿瘤进展中起重要作用，且其安全性良好，不会导致严重的血液毒性，更适合与阿扎胞苷联合使用 [59] - 从机制上讲，seclidemstat通过解除分化阻滞来治疗血液恶性肿瘤，与阿扎胞苷协同作用，两者都是表观遗传药物，具有协同效应 [60] 问题3: 公司免疫肿瘤试验的现状和市场机会如何？ - 公司正在与临床研究人员及其行政办公室合作，以启动该试验，预计很快会有公告 [63] - 该试验已提交FDA批准的试验方案，seclidemstat已包装好待发货 [63] - 一旦研究人员开始用seclidemstat与Keytruda联合治疗患者，将产生临床数据，可能证明seclidemstat能使肿瘤暴露并使其对检查点抑制剂治疗敏感，为妇科癌症患者提供新的治疗选择 [63] - 对于投资者来说，seclidemstat可能增加适合检查点抑制剂治疗的患者数量，检查点抑制剂全球市场约为每年160亿美元，但只能覆盖约40%的潜在患者，如果seclidemstat能使检查点抑制剂覆盖另外60%的市场，将为公司和患者带来巨大机会 [64] 问题4: 为什么Imago认为实体瘤和血液肿瘤市场不重叠，而公司认为两者可以相互转化？ - 这取决于特定LSD1抑制剂的作用机制。Imago的抑制剂能中断LSD1与驱动血液学适应症的蛋白质的部分支架活性，而公司的seclidemstat能中断LSD1与其他蛋白质的相互作用，这些相互作用在驱动实体瘤方面很重要 [74][75] - seclidemstat不仅能抑制驱动血液恶性肿瘤的LSD1支架特性，还能抑制更多的支架特性，并降低LSD1蛋白表达，使公司不仅能关注血液学适应症，还能关注实体瘤 [76] 问题5: 国家儿科癌症基金会的赠款还剩多少？ - 公司过去曾获得国家儿科癌症基金会的赠款，该基金会同意在尤因肉瘤项目中直接向医院支付临床试验费用，资金未流入公司 [82] - 目前基金会正在资助一个重要的生物标志物项目，研究人员将分析公司收集的肿瘤样本，以帮助开发尤因肉瘤的生物标志物 [83] 问题6: CPRIT赠款的情况如何？ - 公司已收到CPRIT的全部赠款，原赠款金额为1870万美元，调整后为1610万美元，已支出全部资金，本季度资产负债表上有480万美元的应收账款 [87] 问题7: ATM融资还剩多少额度？ - 2021年7月初设立的ATM融资额度为2500万美元，尚未出售任何股份 [89] - 2021年2月提交的630万美元ATM融资额度已在2月初全部出售 [89]