公司概况 - 公司使命是为最有需要的患者开发治疗方法，核心候选药物seclidemstat是新型口服可逆LSD1抑制剂，处于多项临床试验阶段[8] - 截至2021年3月31日，公司现金状况良好，有3660万美元，还有来自CPRIT的非稀释资金，原拨款1870万美元，剩余480万美元[8] 里程碑 - 2017 - 2019年获得罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定，2020年上半年公布1期尤文氏肉瘤数据，下半年进行CPRIT资金分配等[13] - 预计2021年下半年启动潜在血液学试验和免疫疗法联合试验，2022年有多项试验数据读出[13] 研发管线 - 尤文氏及相关肉瘤试验招募最多80名患者，已确定2期推荐剂量；晚期实体瘤试验招募最多50名患者[14] - 免疫疗法和血液学癌症处于体外和体内研究阶段，正在确定临床试验的组合和适应症[14] 药物机制与优势 - Seclidemstat可逆抑制LSD1，纠正基因错误表达，抑制酶和支架活性，更全面抑制LSD1对治疗活性有积极影响[27][29] - 与竞争对手相比，其差异化结合机制（可逆性）和结合位置显示出潜在的更高治疗活性和安全性[71] 市场机会 - 尤文氏肉瘤未满足需求大，公司愿景是提供有效、无毒口服治疗方案，预计全球销售额超2亿美元，可能获得8000 - 1.5亿美元优先审评凭证[32] - Seclidemstat市场潜力超10亿美元，预计每年全球销售额超4亿美元，可通过多种途径扩大市场[58][59] 临床试验数据 - 尤文氏肉瘤和FET重排肉瘤1/2期试验中，剂量递增阶段seclidemstat安全性可控，已确定2期推荐剂量，剂量扩展阶段将招募更多患者[43] - 21名患者参与早期剂量递增试验，无治疗相关死亡或因不良事件停药，药代动力学支持每日两次给药，难治性尤文氏患者靶病灶治疗6个月后缩小76%[45][48]