公司概况 - 公司使命是为最有需要的患者开发治疗方法，核心候选药物seclidemstat是新型口服可逆LSD1抑制剂，正处于多项临床试验阶段[6][8] - 获得德州癌症预防研究所（CPRIT）1870万美元奖励，已收到1130万美元，还有480万美元待领取[8][9] 里程碑 - 2017 - 2019年获得罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定，2020年上半年公布1期尤因肉瘤数据，下半年获得CPRIT拨款[14] - 2021年第一季度确定推荐2期剂量，启动尤因肉瘤和相关肉瘤扩展试验，预计上半年启动免疫疗法组合试验和血液学试验[14] 研发管线 - 尤因和相关肉瘤试验招募最多80名患者，晚期实体瘤试验招募最多50名患者，免疫疗法和血液学癌症处于体外和体内研究阶段[16] 药物机制 - 表观遗传酶失调会导致癌症，seclidemstat可抑制LSD1，逆转错误基因表达，杀死或阻止癌细胞生长[20][27] 尤因肉瘤市场 - 每年约500名患者确诊，中位诊断年龄约15岁，75%为局部病变，25%有转移，40%患者难治或复发，5年死亡率70 - 90% [32] - 公司愿景是提供有效、无毒、口服治疗方案，预计全球销售额超2亿美元，可能获得8000 - 1.5亿美元优先审评凭证[32] 临床试验数据 - 尤因肉瘤和相关肉瘤1/2期试验中，21名患者入组，无治疗相关死亡或因不良事件停药，剂量限制毒性未阻止剂量递增[45] - 一名难治性尤因患者靶病变治疗6个月后缩小76%，达到部分缓解[48] 市场拓展 - LSD1过表达与疾病进展和患者预后不良相关，seclidemstat可降低LSD1活性，正在进行晚期实体瘤1期研究[52] - 公司通过患者靶向、增加免疫肿瘤反应和进入血液学癌症领域拓展市场，seclidemstat市场潜力超10亿美元，预计年全球销售额超4亿美元[54][59] 投资机会 - 公司领先化合物seclidemstat处于表观遗传治疗领域，临床数据显示安全性可控且有抗肿瘤活性[63] - 公司获得FDA多项指定，预计未来几个月公布临床试验数据和新试验消息[63][64] 竞争格局 - seclidemstat为可逆抑制剂，与其他LSD1抑制剂在结合机制、适应症和阶段上存在差异，可逆结合机制和位置显示出潜在治疗活性和安全性优势[66][72] 知识产权 - 公司拥有多项美国知识产权组合，包括物质组成和使用方法专利[79]