财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损190万美元，即每股基本和摊薄亏损0.06美元，而2020年第一季度净亏损210万美元，即每股亏损0.22美元 [20] - 截至2021年3月31日的三个月，运营亏损较去年同期减少60万美元，主要因一般及行政成本降低，抵消了研发成本的增加 [20] - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金总计3660万美元，高于2020年12月31日的1110万美元和2020年3月31日的960万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 完成尤因肉瘤1/2期临床试验的剂量递增阶段，确定了seclidemstat的安全性，达到有效血浆浓度并确定了2期推荐剂量 [12] - 在尤因和晚期实体瘤试验的剂量递增中，seclidemstat在尤因肉瘤和相关肉瘤患者中显示出早期药物活性迹象 [13] - 启动临床试验的剂量扩展阶段，涵盖尤因肉瘤、黏液样脂肪肉瘤和其他FET重排肉瘤三个患者群体 [13] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司发展战略为快速上市和拓展市场，计划到2021年年中开展多达三项独立临床试验，评估seclidemstat在多达五个不同患者群体中的疗效，探索单药和联合疗法 [25] - seclidemstat是可逆的LSD1酶抑制剂，与其他LSD1抑制剂不同，具有不同的作用位置和安全性优势，有望在血液学癌症领域取得成功 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前处于非常有利的地位，第一季度完成多项财务交易，资金充足，能够支持当前临床试验直至完成，并在更大商业市场开发seclidemstat [18][19] - 公司对seclidemstat的未来充满信心，认为其在其他未满足需求的癌症领域有巨大潜力，期待未来取得积极成果 [25][31] 其他重要信息 - 公司将在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布尤因肉瘤试验的完整结果，包括安全性、不良反应、反应数据等 [26][36] - 公司已完成在妇科癌症和血液学癌症等其他癌症适应症开展临床试验的大部分必要工作，有望近期宣布更多试验 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ASCO展示能期待什么，会有实际总体反应数据还是案例研究？ - 公司提交了三张海报和两个录制演示，海报包含尤因肉瘤和晚期实体瘤剂量递增试验的安全更新、常见不良反应、泳者图、基于RECIST标准的反应数据及其他相关药物活性评估 [36][37] 问题2: seclidemstat在血液学恶性肿瘤中的潜力，与其他LSD1抑制剂相比的竞争优势，是否应研究AML？ - 公司认为seclidemstat在血液学癌症领域有潜力并计划开展临床试验，其作为可逆抑制剂且作用位置不同，在安全性上有优势，未出现其他抑制剂常见的血液毒性 [40][42] 问题3: seclidemstat在中枢神经系统（CNS）的潜力，是否会对外授权特定CNS适应症？ - 公司目前未对CNS领域进行广泛探索，seclidemstat不能有效穿过血脑屏障，可能会针对CNS以外的适应症 [45][47] 问题4: ASCO实际展示与下周摘要相比会有显著差异或新数据吗？ - 摘要只是简短总结，海报包含两项研究的详细信息，如安全发现、反应标准、泳者图及其他药物活性评估，实际信息将在海报展示中呈现 [50] 问题5: 海报会包含历史基准信息吗，如何解读结果？ - 部分数据提供了参考基准，以其他公司的方式呈现，可阅读海报并参考相关资料获取比较数据，之后公司也愿意讨论 [51][53] 问题6: 近期支出和人员扩张情况，如何在推进多项试验的同时管理预算？ - 运营活动现金使用约270万美元，其中包含与融资相关的额外支出，若加上CPRIT的90万美元及融资相关专业费用，支出符合每月100 - 120万美元的指导。人员增加主要在研发部门，将取代咨询费用，整体预算预测变化不大 [57][58][59] 问题7: 公司是否考虑股票回购？ - 这是董事会决策，公司目前未考虑，认为将资金投入研发是最佳选择 [63]