财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度公司净亏损170万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元，而2019年同期净亏损260万美元，即每股基本和摊薄亏损0.73美元 [18] - 截至2020年9月30日的三个月，其他收入前亏损较去年同期减少200万美元，主要是由于一般行政费用减少220万美元，超过了研发费用增加的70万美元 [18] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总额为960万美元，而2019年底为370万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行两项临床试验，使用研究性口服新药seclidemstat探索其作为多种癌症治疗方法的潜力，主要临床项目是尤因肉瘤 [10] - 一名难治性尤因肉瘤患者接受seclidemstat治疗六个月后，其预先定义的目标病灶减少了80%以上 [14] - 公司计划将尤因肉瘤临床试验的入组范围扩大到包括几种与尤因肉瘤具有相似基因重排的其他肉瘤，即尤因相关肉瘤，可治疗多达50名患者 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是通过为治疗选择有限的患者及其家人带来希望，同时创造和提升股东价值，最大化seclidemstat的潜力 [25] - 公司将推进尤因肉瘤和实体瘤的现有临床项目，并探索seclidemstat可用于治疗其他未得到充分治疗的癌症的机会 [25] - 公司计划开展seclidemstat与免疫肿瘤疗法（特别是检查点抑制剂）联合使用的临床试验 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年对公司来说是令人兴奋的一年，第三季度的进展证实了公司的增长战略，并凸显了seclidemstat作为儿科癌症、实体瘤和其他癌症潜在治疗方法的机会 [8] - 公司认为有足够的财务资源将尤因肉瘤和实体瘤临床项目推进到2021年下半年 [23] - 公司在年初以来，特别是过去三个月取得了重大进展，这些成就为公司在未来几个季度的多个方面的增长奠定了基础 [38] 其他重要信息 - 2016年公司从德克萨斯州癌症预防与研究机构获得了1870万美元的赠款，目前根据合同还有650万美元可用，但需满足一定要求并获得批准 [22] - 公司还从国家儿科癌症基金会获得了非稀释性资金，以资助尤因肉瘤临床试验 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于疗法组合试验，近期看到一项关于妇科癌症与omalizumab的组合试验，能否评论？ - 公司CEO表示知道该试验，但目前无法对未公开宣布的试验发表评论，鼓励关注公司新闻稿和公开信息 [41][42] 问题2: 血液学试验方面，会追求哪些适应症，原因是什么，是否计划发布临床前数据？ - 公司研究与业务发展总监表示，尚未宣布具体想在临床试验中追求的适应症，但已在多种骨髓增殖性疾病（包括AML和MDS）中展示了临床前数据，部分数据可在公司网站的概述资料中找到，希望在未来几个月宣布更多关于临床项目的信息 [47][48] 问题3: 1期实体瘤试验的入组情况如何？ - 公司CEO表示实体瘤研究仍在继续招募患者，尽管COVID-19影响了生活和业务，但两项临床试验（尤因肉瘤和晚期实体瘤）在试验点仍保持开放，患者继续入组，剂量也在继续递增，希望在近期达到最大耐受剂量 [49][51] 问题4: 一些试验的时间安排，Q4的人体逻辑试验和免疫疗法试验是否仍按计划进行，还是会推迟到2021年Q1？ - 公司CEO表示第三季度已完成开展额外临床研究所需的大量工作，目标是开展免疫肿瘤学和血液学癌症试验，相信会在近期取得成果，具体信息将在不久后公布 [55][56] 问题5: 表观遗传学是热门领域，公司是否考虑收购大学或其他资产以获得非稀释性资金并筹集额外资金，还是更专注于现有试验？ - 公司CEO表示对seclidemstat项目进展感到满意，但作为生物技术公司，一直考虑识别额外药物并引入公司以创造更多股东价值，欢迎提供好的候选药物 [59][61]