公司概况 - 公司致力于开发急需的治疗方法，核心候选药物seclidemstat是新型口服可逆LSD1抑制剂，正进行尤文肉瘤和实体瘤1/2期临床试验[6],[8] - 获得FDA针对尤文肉瘤的罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道批准指定，有非稀释资金和低月消耗率，CPRIT最多提供1.87亿美元，截至2020年6月30日已获960万美元，还有910万美元待满足条件获取[8],[9] 里程碑与管线 - 2017年获罕见儿科疾病和孤儿药地位指定，2019年下半年获FDA快速通道地位，2020 - 2021年有多项数据读出和试验启动计划[17] - 开发管线涵盖尤文肉瘤、晚期实体瘤、免疫疗法和血液癌症，尤文肉瘤和晚期实体瘤1/2期各招募最多50名患者[18] 药物机制与市场 - 表观遗传酶是癌症治疗有吸引力的靶点，LSD1是癌症治疗的有效靶点，seclidemstat可逆抑制LSD1，逆转错误基因表达[20],[31],[32] - 表观遗传研究势头增长，专注表观遗传的生物科技公司估值上升，新型表观遗传药物有临床概念验证支持十亿美元估值[25],[28] 尤文肉瘤治疗 - 尤文肉瘤未满足需求大，公司愿景是提供有效、无毒、口服治疗方案，预计全球年销售额超2亿美元，可能获8000 - 1.5亿美元优先审评券[38] - 2020年尤文肉瘤1/2期试验进行剂量递增和扩展，预计2020年下半年确定最大耐受剂量，2021年上半年有安全和早期疗效数据[42] 市场拓展 - LSD1过表达与疾病进展相关，seclidemstat可降低其活性，通过基因筛查可识别对药物反应增加的患者[56],[58] - LSD1抑制可使冷肿瘤变热，增加检查点抑制剂疗效，约150亿美元的检查点抑制剂市场中约70%患者耐药[59] 投资机会 - 公司处于临床阶段，核心化合物在增长的表观遗传治疗领域，有大量非稀释资金和低季度消耗率，获FDA指定促进产品快速开发[71] - 2020 - 2021年两项临床试验预计读出数据，有启动额外试验的潜力[72]