财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司净亏损180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元，而2019年同期净亏损90万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元 [11] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为720万美元，而2019年底为370万美元 [12] - 2020年第二季度运营亏损较去年同期增加100万美元，主要是研发费用增加60万美元，以及一般及行政成本净增加70万美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 尤因肉瘤和晚期实体瘤临床试验在疫情期间持续招募患者，9个临床试验点均在积极招募 [15] - 两项试验均为开放标签剂量探索研究，主要目标是表征药代动力学、安全性和确定最大耐受剂量，次要目标是评估初步抗肿瘤活性 [16] - 两项试验均在继续进行剂量递增，早期数据显示血浆药物水平随剂量成比例增加，且未出现暴露水平平台期 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是最大化seclidemstat的潜力，为癌症患者带来希望并最大化投资者回报 [15] - 计划推进seclidemstat在尤因肉瘤、尤因相关肉瘤和晚期实体瘤的临床试验，并探索其他市场机会 [15] - 考虑开展seclidemstat与检查点抑制剂的联合临床试验，以及在血液系统恶性肿瘤中的临床试验 [21][24] - 行业中LSD1抑制剂竞争激烈，最先进的不可逆LSD1抑制剂已进入骨髓纤维化和急性髓系白血病的IIb期试验 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前运营、发展和财务状况良好，将继续努力保持发展势头 [58] - 公司相信seclidemstat的临床进展和数据支持其在更广泛患者群体中的开发，对未来前景持积极态度 [19][25] 其他重要信息 - 6月公司在FDA肿瘤药物咨询委员会儿科肿瘤小组委员会的虚拟会议上展示了seclidemstat的早期研究 [9] - 7月公司获得欧洲专利局颁发的一项新专利，加强了对seclidemstat的知识产权保护，目前公司在国内外共拥有24项已授权专利 [9] - 公司于8月3日完成了620万美元的普通股承销公开发行，所得款项将用于公司运营和尤因肉瘤临床试验的扩展 [12] - 公司2016年获得德州癌症预防与研究机构1870万美元的赠款，目前仍有高达910万美元可根据合同使用 [12] 问答环节所有提问和回答 问题: seclidemstat与免疫肿瘤药物的最佳组合及组合试验的赞助方 - seclidemstat与PD - 1、PD - L1、CTLA - 4检查点抑制剂组合效果较好，随着临床前项目推进和数据增加，大型制药公司可能会感兴趣并赞助试验 [28] 问题: 为何seclidemstat治疗后非靶病灶未缩小 - 患者所有靶病灶均有缩小，但一些不可测量的非靶病灶出现进展，导致整体被判定为疾病进展，但药物在靶病灶上显示出了活性 [32] 问题: seclidemstat的最大机会是在血液系统恶性肿瘤还是实体瘤 - 目前难以确定最大机会所在，公司采取双管齐下的开发策略，以患者需求为导向，探索未满足医疗需求的领域 [33][34] - seclidemstat具有差异化的作用机制，在多种癌症类型中显示出活性，这有助于确定其潜在适应症 [36] 问题: 尤因相关肉瘤试验扩展的初步数据及后续试验设计 - 正在进行的晚期实体瘤试验中纳入的肉瘤患者提供了临床证据，结合临床前数据，促使公司增加尤因相关肉瘤队列 [39] - 扩展阶段将有20名尤因肉瘤患者和30名尤因相关肉瘤患者，后续将根据观察结果与卫生当局讨论下一步计划 [40] 问题: 剂量递增数据报告的时间及是否继续递增至最大耐受剂量 - 目前处于第6剂量水平，预计今年年底确定最大耐受剂量和推荐的II期剂量，明年上半年启动扩展队列 [41] 问题: 下半年血液学试验的预期进展及相关数据依据 - 目前处于临床前阶段，希望今年晚些时候开展临床试验，但尚未准备好宣布 [44][45] - 临床前数据显示seclidemstat在多种血液细胞系中具有抗增殖作用、诱导分化和增加标志物表达的能力 [45] 问题: 公司的专利数量、类型及资金使用情况 - 公司目前有24项已授权专利，涵盖seclidemstat或结构相似化合物，另有9项专利正在审批中 [47] - 公司会持续维护和保护专利组合，部分资金将用于此方面 [47] 问题: 到目前为止的临床或临床前工作是否符合预期 - 研究结果有令人满意的部分，如尤因肉瘤试验中药物活性的证明和特定癌症的临床前研究结果 [51][52] - 也有未达到预期的情况，但这些结果同样有价值，有助于公司聚焦有潜力的领域 [52] 问题: seclidemstat与市场上其他药物的比较及相关研究的借鉴意义 - 与Bristol和Celgene的可逆LSD1抑制剂相比，药代动力学特征不同，半衰期较短，毒性特征也不同，公司药物的中性粒细胞减少症和血小板减少症较少 [56] - BMS的相关组合试验验证了公司推进seclidemstat的方向 [56]