财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司净亏损208万美元，即每股基本和摊薄亏损0.22美元，而2019年同期净亏损152万美元，即每股基本和摊薄亏损0.64美元 [38] - 截至2020年3月31日，公司总现金及现金等价物为965万美元，2019年3月31日为577万美元，2019年末为374万美元，现金增加源于2020年2月完成的公开发行 [40] - 2020年第一季度研发费用增加94万美元，主要是临床试验费用和药品制造成本增加；一般及行政成本净增加37万美元，源于公司转变为上市公司和人员费用增加 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 尤因肉瘤临床试验 - 第一季度安全审查委员会批准试验进入七个剂量组中的第六组，患者正在以每日1200毫克两次的剂量入组，且未出现限制剂量进一步递增的毒性 [26] 晚期实体瘤临床试验 - 剂量递增也在继续，目前处于七个剂量组中的第四组，正在以每日600毫克两次的剂量招募患者 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2020年开始发布两项临床试验的临床数据，并在今年和明年持续发布 [26] - 公司认为seclidemstat有潜力满足尤因肉瘤的治疗需求，有望获得FDA更快速的审查流程，此前FDA已授予seclidemstat快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定 [28][29] - 公司探索seclidemstat与癌症免疫疗法（如检查点抑制剂）联合使用的可能性，创始人团队已发表相关体外研究数据 [34][35] - 公司计划通过基因筛查确定晚期实体瘤扩展队列中对seclidemstat治疗更敏感的患者，以增加患者对治疗的反应可能性 [32] - 行业内有多家公司在临床研究LSD1抑制剂，seclidemstat作为可逆的LSD1抑制剂，与其他不可逆抑制剂相比，可能具有更好的安全性和更广泛的治疗窗口，且能抑制更广泛的LSD蛋白相互作用，有望在更广泛的肿瘤类型中显示疗效 [22][23][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情是全球健康危机，影响了社会和企业的各个方面，公司虽受影响，但正在应对，目前临床试验和制造能力受到的与新冠相关的干扰最小 [15] - 公司认为自身在运营、开发和财务方面基础稳固，尽管有新冠疫情爆发，仍在2020年保持了发展势头 [44] - 公司相信有足够的资金将尤因肉瘤和晚期实体瘤临床试验项目推进到2021年下半年 [42] 其他重要信息 - 2019年公司与Flex Pharma合并，并在纳斯达克资本市场上市，提升了公司在投资者中的知名度，有助于获取评估seclidemstat所需资源 [11] - 公司董事会任命Bill McVicar为新董事长，他有30多年临床开发经验 [13] - 公司创始人团队在2月发表科学论文，强调seclidemstat与癌症免疫疗法联合使用的潜力 [14] - 公司在2016年获得德州癌症预防与研究机构1870万美元赠款，目前还有910万美元可提取；国家儿科癌症基金会的支持覆盖了尤因肉瘤试验约一半的成本 [41][42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请提供与免疫疗法、与化疗协同作用的最新进展，以及未来12个月投资者应关注的事项 - 公司正在积极审查外部第三方出版物和科学研究，也在进行内部工作，以了解如何将seclidemstat用于临床的各种情况，但由于是临床前研究，尚未宣布相关工作的时间表 [49] - Daniela Santiesteban表示，公司正在扩大相关临床前研究，探索seclidemstat在各种适应症中的潜力，还在研究其使肿瘤重新敏感的可能性 [52][53] 问题2: 基于最新季度的现金和非稀释性资金，公司的资金和相对较低的烧钱率能否支持公司达到关键转折点 - Mark Rosenblum确认公司现有的资金可以支持到2021年下半年，届时应该会有科学成果和数据公布，公司希望凭借积极的科学消息获得更高的估值 [55] 问题3: 在尤因肉瘤试验中，如果进入第七个剂量组（最大耐受剂量），公司是计划继续还是停止 - David Arthur表示，目前试验处于第六个剂量组，尚未观察到限制剂量递增的毒性，有可能推进到第七个剂量组（1500毫克两次），但需完成第六组患者入组和至少一个疗程治疗后，由安全审查委员会决定 [59][60] - 如果推进到1500毫克并完成治疗，公司将根据观察到的安全性、收集的药代动力学数据以及临床前模型中观察到活性的药代动力学水平，决定是否继续推进 [61] 问题4: 如何看待其他公司在AML、骨髓纤维化、小细胞肺癌等适应症的临床数据，是否会继续追求这些适应症 - David Arthur认为其他公司的临床数据验证了LSD1酶是药物开发的可行靶点和临床活性 [67] - 公司有明确的发展战略，一方面追求快速上市，利用FDA的加速开发和审查流程治疗尤因肉瘤患者；另一方面，通过晚期实体瘤研究，针对具有特定突变的患者，开发更多适应症，扩大市场 [68][69][70]