公司概况 - 专注癌症治疗的生物技术公司，开发调节基因表达的药物，Seclidemstat处于1/2期临床试验[6] - 获高达1870万美元的非稀释性资金支持，月消耗率低[6] - 拥有经验丰富的领导团队和董事会[11][14] 发展里程碑 - 2017年获罕见儿科疾病和孤儿药地位指定，2018年下半年开始尤因肉瘤1/2期试验等[9] - 2020年上半年有1期尤因肉瘤和晚期实体瘤数据读出，下半年开始2期早期疗效数据读出等[9] 产品管线 - 尤因肉瘤和晚期实体瘤1/2期试验各招募最多50名患者，2020年获取安全和疗效数据[15] - 免疫疗法处于临床前研究，识别检查点组合用于临床试验[15] 产品优势 - 调节基因表达，纠正异常表观遗传酶活性，恢复正确基因表达[19] - 更全面抑制LSD1，对治疗活性有积极影响[36] 市场机会 - 尤因肉瘤未满足需求大，预计全球年销售额超2亿美元，可能获8000 - 1.5亿美元优先审评券[39] - 晚期实体瘤市场潜力超10亿美元，约25%实体瘤有对Seclidemstat敏感的突变[64][65] - 免疫疗法市场潜力超10亿美元，LSD1抑制可使冷肿瘤变热，增加检查点抑制剂疗效[52][66] 竞争优势 - Seclidemstat结合机制可逆，结合位置有差异化，可能增加治疗活性和安全性[70] 投资机会 - 处于临床早期阶段，在表观遗传治疗领域有吸引力，价格适合投资者[73] - 大量非稀释性资金支持，季度消耗率低，获FDA多项指定，利于产品快速开发[73] - 2020年两项正在进行的临床试验预计有安全、药代动力学和早期疗效数据读出[73]