纪要涉及的公司 SELLAS Life Sciences Group, Inc. [1] 纪要提到的核心观点和论据 - 公司定位与技术：公司是晚期免疫肿瘤公司，专注于galinpepimut - S（GPS），这是一种WT1技术，有望成为同类首个WT1靶向异源免疫疗法；采用异源技术，靶向Wilms肿瘤1抗原，由25个精心挑选的WT1表位组成，能诱导CD4和CD8免疫反应，不受长HLA类型限制 [2][3][5] - 研发进展与合作：急性髓系白血病（AML）的III期REGAL研究即将开展，已获快速通道和孤儿药指定；与默克合作开展I/II期研究，将pembrolizumab与GPS用于实体瘤；即将在间皮瘤中开展与nivolumab和Bristol - Myers PD - 1 OPDIVO的IST研究；nelipepimut - S（NPS）来自MD安德森癌症中心，在三阴性乳腺癌中有令人兴奋的数据，已向FDA提交最终方案 [3][4][5] - GPS近期待实现里程碑：预计今年年底左右启动AML的III期试验；启动与nivolumab的间皮瘤研究；2021年第四季度获得AML III期的首次也是唯一一次中期分析数据；2020年下半年获得与pembrolizumab联合研究的首批临床数据 [5] - GPS特点与优势：由四个精心挑选的肽组成，通过异源技术，突变两个肽的氨基酸序列，增加免疫原性并打破耐受性，可长期进行加强注射；能引发CD4和CD8免疫反应；适用于多种表达WT1的肿瘤类型，如AML和间皮瘤患者基本都表达WT1，卵巢癌等表达率在30% - 60%；具有多表位、广泛交叉反应和表位扩散的特点 [5][6][7][8] - 临床数据表现 - 急性髓系白血病：I/II期研究中，所有年龄段患者中位总生存期约68个月，60岁及以上患者为35个月，而通常所有年龄段约24个月，60岁及以上首次缓解患者为12 - 14个月；第二次缓解患者中，GPS治疗组中位总生存期16个月，p值0.0175，而通常患者3 - 5个月内复发死亡 [9][10][12] - 间皮瘤：41例患者队列中，GPS组有4.5个月的中位生存获益，GPS组为23个月，对照组为18个月 [10] - 多发性骨髓瘤：18例高危细胞遗传学患者中15例，通常复发率约14个月，GPS治疗组无进展生存期为23.6个月 [10] - 卵巢癌：与nivolumab联合治疗，一年无进展生存率通常为45% - 50%，研究中为70%；两年随访时，通常3% - 10%患者无进展，研究中有30%患者无进展 [10][11][14] - 三阴性乳腺癌：NPS与trastuzumab联合治疗，98例患者1:1随机分组，肿瘤复发或死亡风险降低75%，p值0.013 [12][16] - AML III期试验设计：计划年底左右启动，为开放标签试验，116例患者1:1随机分组，对照组接受最佳可用治疗，活性组接受GPS治疗；试验设计功率为90%，预计2021年第四季度获得首次中期数据 [13][14] - 资金与合作策略：公司资金至少可维持到2020年第三季度，有ATM融资工具；需围绕NPS进行资产合作，管理层和董事会会谨慎行事以优化股东价值 [18] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司管理层与董事会：董事会由Jane Wasman担任主席，John Varian是审计委员会主席，Bob Van Nostrand是公司主席，David Scheinberg是科学委员会主席，他也是GPS的发明者 [17] - 科学顾问委员会：由Jeff Weber担任主席，成员是免疫治疗领域的专家，为GPS的未来发展提供帮助 [18]