产品研发进展 - Revumenib获KMT2Ar急性白血病突破性疗法认定，多项试验进行中，预计2023年底出一线和复发/难治性组合试验初始数据[18][19] - Axatilimab AGAVE - 201关键cGHVD数据预计2023年年中公布，2023年上半年启动IPF 2期试验[21] 临床试验数据 - AUGMENT - 101试验中，Revumenib总体缓解率为53%（32/60），完全缓解/血液学不完全恢复的完全缓解（CR/CRh）率为33%（15/46），微小残留病阴性（MRDneg）率为56%（18/32）[47][61] - Axatilimab 2期队列第7周期第1天总缓解率为82%，12个月无失败生存率为77%，中位缓解时间为4周[100] 市场需求与潜力 - KMT2Ar或mNPM1急性白血病全球年发病率5000 - 7000例，尚无FDA批准疗法；mNPM1突变AML全球年发病率约20000例[55] - 慢性移植物抗宿主病（cGVHD）在造血干细胞移植（HSCT）患者中发生率为40%，美国估计患病率约14000例[77] 财务情况 - 截至2022年9月30日现金及等价物为3.378亿美元，2022年第四季度后续发行预计净收益1.615亿美元[119] 未来规划 - 计划2023年第一季度启动cGVHD一线联合试验，扩大Revumenib在急性白血病和实体瘤的应用[35] - Axatilimab计划2023年上半年开展全球IPF 2b期试验，有望拓展至更多高价值适应症和新地区[107][111]