财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度净亏损3760万美元，合每股0.62美元，去年同期净亏损2290万美元，合每股0.44美元，主要因研发费用增加 [58] - 二季度末现金等价物和有价证券为3.789亿美元，流通股和预融资认股权证为6040万股，预计现金可维持到2024年下半年 [59] - 预计2022年第三季度研发费用2500 - 3000万美元，总运营费用3500 - 4000万美元；全年研发费用1.3 - 1.4亿美元，总运营费用1.6 - 1.7亿美元，含约1500万美元非现金股票薪酬费用 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 瑞伏尼布（Revumenib） - 关键II期AUGMENT - 101试验进展顺利，预计2023年上半年公布三个队列之一的数据，1期数据持续成熟，预计今年四季度公布更新数据 [12] - 正在进行的BEAT - AML和AUGMENT - 102试验将提供瑞伏尼布与获批药物联用的安全性和初步疗效数据 [13] - 预计2022年四季度澳大利亚白血病和淋巴瘤小组启动INTERCEPT试验，探索瑞伏尼布在微小残留病（MRD）阳性急性髓系白血病（AML）患者中的活性 [14] - 计划今年四季度启动结直肠癌概念验证试验 [28] 阿沙替尼单抗（Axatilimab） - 关键2期AGAVE - 201试验进展顺利，预计2023年上半年公布数据，正与合作伙伴因赛特（Incyte）合作，计划开展阿沙替尼单抗在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）早期治疗的额外试验 [15] - 预计因赛特今年四季度启动阿沙替尼单抗与捷恪卫（Jakafi）联用的试验 [16] - 计划今年四季度启动阿沙替尼单抗在特发性肺纤维化（IPF）的2期试验 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 预计到2026年美国IPF患病率将超过18万，目前治疗选择有限，仅两种获批药物且只能延缓疾病进展，肺移植适用患者不足5% [39] - 美国约有1.4万cGVHD患者，因赛特的捷恪卫和赛诺菲的药物成功上市带来早期可观收入，显示出cGVHD市场的商业潜力 [53] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进瑞伏尼布和阿沙替尼单抗管线，预计2023年进行两项药物的监管申报，为产品上市做准备 [10] - 探索瑞伏尼布和阿沙替尼单抗在更多适应症和早期治疗中的应用，扩大市场机会 [13][15] - 评估业务发展机会，考虑引进早期靶向肿瘤学化合物，丰富现有管线 [17] 行业竞争 - 公司认为瑞伏尼布凭借其在59例患者1期试验中的良好临床数据，有望成为同类首个且最佳的治疗药物 [21] - 阿沙替尼单抗是临床开发中唯一特异性靶向单核巨噬细胞谱系的药物，具有潜在竞争优势 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第二季度推进管线取得重大进展，有信心实现年初设定的战略目标和里程碑 [7] - 瑞伏尼布和阿沙替尼单抗具有广泛的临床和商业机会，有望为公司带来重要价值 [63] - 公司财务状况良好，有能力推进关键近期里程碑，并识别和引入新分子以深化产品组合 [65] 其他重要信息 - 公司首席财务官基思·戈尔丹（Keith Goldan）于6月加入，拥有超20年CFO经验 [6] - 本次财报电话会议配有幻灯片，可在公司网站投资者页面查看 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2022年四季度更新的AUGMENT - 101数据应关注什么，以及Phase 2瑞伏尼布三个队列预计年底完成几个队列的入组，新药申请（NDA）是否要等所有队列数据 - 公司计划在四季度全面更新数据，细节与去年ASH会议类似，暂不具体透露展示的数据；预计年底至少完成一个队列入组，不一定要等所有队列数据，有一个队列数据就会向FDA提交申请 [68][70] 问题2: 去年ASH会议披露的一些指标有所改善，能否透露是哪些指标 - 公司不会透露具体细节，将进行全面更新，以加强公司地位并增强对关键试验结果的信心 [76][77] 问题3: 瑞伏尼布在结直肠癌适应症中需要看到何种水平的反应才能推进 - 试验设定可基于缓解率或疾病控制率判断，若缓解率下限超过历史的5%，或疾病控制率超过6个月标准治疗的15%，会引起公司兴趣；若看到缓解，可能会更快速推进；若看到疾病控制率，将立即进行小型随机2期试验确认 [78][80] 问题4: IPF试验设计能检测到的用力肺活量（FVC）变化是多少 - 公司不便透露，会参考其他获批药物的监管先例，设定有临床意义的FVC基线变化 [82][83] 问题5: 瑞伏尼布在AML中与7 + 3方案联用的策略，以及计划更新的AUGMENT - 101的1期数据是否会按剂量和患者特征细分完全缓解/血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CR/CRh）率，cGVHD与Jakafi联用试验是否有对照臂 - 公司认为瑞伏尼布可用于该场景，正在设计相关试验；四季度更新的数据细节与2021年ASH会议类似，是否进一步细分子集需等更新；联用试验细节尚未披露 [87][89][90] 问题6: 如何看待竞争对手的menin抑制剂数据，NPM1和MLLR白血病领域是否是赢家通吃，以及如何看待先发优势和医生粘性 - 公司认为先发优势重要，自身临床数据有竞争力，目前是唯一有有意义数据的公司，能否成为赢家需时间验证，看好自身地位和机会 [95][96][97] 问题7: 如何看待共价menin抑制策略，是否有优势或更长半衰期 - 蛋白质会快速更新，需要药物持续抑制新合成的蛋白质，公司认为现有分子能安全、充分覆盖靶点，不清楚共价抑制能带来超越现有分子的效果 [98][100] 问题8: 瑞伏尼布在一线不适合强化疗患者中的市场机会，以及IPF药物基于临床前数据在与两种获批药物联用和单药治疗的假设 - 一线不适合强化疗患者约占AML患者的50%，瑞伏尼布与AML的联用方案可支持推进到3期试验以获得该人群的适应症，患者可能接受近一年治疗，市场机会可观；阿沙替尼单抗作用于更上游，可清除炎症单核细胞和巨噬细胞，影响更广泛的过程，与两种获批药物作用机制不同，正在进行联用试验验证假设 [104][106][109] 问题9: 关键指标的改善是否围绕疗效，何时能看到menin抑制剂的联用数据，年底公布数据的决定是否受关键指标改善驱动，业务发展方面对资产定价和规模的看法 - 公司表示数据集有所改善，关键指标是关注重点，四季度公布数据时会揭晓；预计2023年开始积累联用数据，可能先来自BEAT - AML试验；年底公布数据是因运营进展顺利且数据令人鼓舞，可借此在ASH会议上与医生交流；业务发展聚焦早期靶向肿瘤学资产，以提升公司价值和丰富产品组合 [113][115][116][117]