公司发展 - 2021年启动AGAVE - 201和AUGMENT - 101关键试验，与Incyte就axatilimab达成全球合作，完成8650万美元融资[5] 产品管线 - SNDX - 5613开展AUGMENT关键试验、组合试验及探索维持治疗，拓展至cGHVD和纤维化疾病；axatilimab开展AGAVE关键试验和2期IPF试验[8] SNDX - 5613 - 全球MLLr和mNPM1急性白血病年发病率约25000例，成人MLLr 5年总生存率低于25%，成人NPM1c AML 5年总生存率为50%[12] - AUGMENT - 101试验中，59例安全性人群≥3级治疗相关不良事件发生率为19%；51例疗效人群总缓解率为55%，CR/CRh为24%[17][20] - AUGMENT - 101注册试验在3类患者群体中进行，预计2023年公布顶线数据；2022年上半年将启动BEAT - AML、AUGMENT - 102和INTERCEPT试验[24][25][27] Axatilimab - 慢性移植物抗宿主病在40%的造血干细胞移植患者中发生，美国估计患病率约14000例[35] - 40例患者中，相关不良事件发生率显示其具有耐受性；推进至关键试验的剂量有快速持久反应，最佳客观缓解率为68%[46][49] - 正在进行全球关键试验，预计2023年公布顶线数据，合作将其拓展至更多适应症和地区[53][56] 业务发展与财务 - 公司有能力构建管线，积极寻找临床前后期/1期肿瘤资产[58] - 截至2021年12月31日，现金及短期投资4.399亿美元，流通股5900万股[59] - 2022年Q1研发费用3000 - 3500万美元，全年1.3 - 1.4亿美元；总运营费用Q1 3800 - 4200万美元，全年1.6 - 1.7亿美元[60]