公司战略 - 公司通过管线开发和持续资产收购实现高价值增长，拓展管线并通过业务发展引入后期临床前到1期的资产[5][7] 产品管线 - SNDX - 5613用于破坏Menin - MLL，开展多项试验，包括针对NPM1和MLLr急性白血病的关键试验AUGMENT，还将开展与化疗、ven/aza的联合试验[6][7] - Axatilimab是抗CSF - 1R药物，关键试验AGAVE - 201正在进行，预计4Q启动2期IPF试验，与Incyte达成全球合作，美国利润50:50分成[7] 疾病情况 - MLLr急性白血病占AML的4 - 10%、ALL的10 - 15%，NPM1突变AML占AML的30%，成人NPM1c AML的5年总生存率为50%，成人MLLr的5年总生存率低于25%[10][11][12][14] 产品疗效与安全性 - SNDX - 5613在复发/难治性MLLr和mNPM1白血病中显示出有前景的抗白血病活性，总体缓解率为55%，CR/CRh为24%，且耐受性良好，≥3级治疗相关不良事件发生率为19%[26][28][29][30] - Axatilimab在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）中显示出快速和持久的反应，最佳客观缓解率为68%，且耐受性良好，相关3/4级治疗紧急不良事件发生率为20%[63][60] 临床试验计划 - AUGMENT - 101注册试验正在3个不同患者群体中进行，预计2023年公布 topline数据，2022年1H将启动多项SNDX - 5613扩展试验[37][38][40] - Axatilimab正在进行针对cGVHD的全球关键试验，预计2023年公布topline数据[65][67] 合作与业务发展 - 公司与Incyte达成广泛长期全球合作，加速和最大化axatilimab开发，公司获得1.17亿美元预付款、3500万美元股权，最高可达4.5亿美元的额外里程碑付款[70] - 公司有业务发展能力，从UCB获得Axatilimab，从Allergan/Vitae获得Menin - MLL抑制剂，正在积极寻找后期临床前/1期靶向肿瘤资产[73] 财务情况 - 截至2021年9月30日，现金和短期投资为2.297亿美元，预计2021年总运营费用为1.1 - 1.2亿美元[74]