公司管线与目标 - Syndax管线针对有重大未满足需求的适应症，包括SNDX - 5613和Axatilimab[5][6] - SNDX - 5613用于急性白血病，Ph 2预计2021年初启动，Ph 1预计2021年第一季度末或4月完成[7] - Axatilimab用于巨噬细胞驱动疾病，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）概念验证已完成，关键试验预计2020年底启动[7] cGVHD现状 - 慢性GVHD常见于30 - 50%的异基因造血干细胞移植（HCT）受者，约50%患者需二线治疗，伊布替尼是唯一获批的二线治疗药物[16] Axatilimab试验结果 - 15例患者参与Axatilimab 1/2期试验，总体缓解率（ORR）为57%（n = 8），多数患者Lee症状评分改善，中位数变化为 - 9.13分[18][24][59] - 各剂量水平均观察到反应，多个器官系统有深度和持续反应，感染率低且无病毒再激活[28][31][59] 不良反应 - 治疗相关不良事件（TEAE）发生率为100%，3/4级事件包括CK升高（n = 3）、AST升高（n = 2）、肺炎（n = 2）[36] 案例研究 - 30岁严重cGVHD患者使用Axatilimab后呼吸急促发作减少，体重增加，肺功能改善，FEV1从44%提高到57%，FVC从48%提高到55%，DLCO从13%提高到53%[50][52] - 16岁严重cGVHD患者经10种前期治疗后使用Axatilimab，关节和筋膜有反应，腿部溃疡愈合，恢复体育活动和兼职工作[54][56] 后续计划 - Axatilimab将开展注册性随机2期研究（AGAVE - 201），全球慢性GVHD关键试验预计年底启动，2023年公布顶线数据，主要终点为ORR[59][256][259]