公司概况 - 专注开发和商业化针对罕见内分泌疾病的新型疗法[1] - 拥有约2350万股流通股，完全摊薄后为2620万股，截至2021年12月31日现金及等价物和投资达1.21428亿美元，债务为500万美元[110] 疾病情况 - 经典CAH是慢性且可能危及生命的罕见病，美国约2 - 3万人、欧盟约5万人、中国至少14.5万人患病[9][10] - PCOS是常见慢性内分泌疾病，影响美国多达12%育龄女性[95] 产品情况 - Tildacerfont是新型CRF1受体拮抗剂，可减少肾上腺雄激素产生[26][27] 临床研究 - 成人经典CAH研究中，SPR001 - 202在疾病控制差的组中，第10周ACTH和A4最大降幅分别为84%和79%，60%患者ACTH、40%患者A4正常化；疾病控制好的组无过度抑制[51][54][57][58] - CAHmelia - 203预计2023年下半年出结果，CAHmelia - 204预计2024年下半年出结果[6][113] - 开展儿科经典CAH和PCOS的2期研究，PCOS 2期概念验证试验预计2022年完成入组，2023年上半年出 topline结果；儿科经典CAH 2期开放标签试验队列1预计2023年上半年出 topline安全结果[113] 商业前景 - 经典CAH全球市场机会超30亿美元，有孤儿药定价预期，美国专利独占至2038年，美欧有孤儿药指定[6][108]