公司概况 - 专注开发和商业化针对罕见内分泌疾病的新型疗法[1],[121] - 管理团队参与过40种产品的开发和商业推广[6],[119] 疾病情况 - 经典CAH在美国约2 - 3万人，欧盟约5万人，中国至少14.5万人[10] - 经典21 - OHD CAH发病率为1:18,000 - 10,000，非经典为1:500 - 1:100 [12] - 5% - 10%的18 - 44岁美国女性受PCOS影响，约500万人[97] 产品情况 - Tildacerfont是新型CRF1受体拮抗剂，可减少肾上腺雄激素产生[27],[28] 临床研究 - 成人经典CAH研究中，POOR组第10周ACTH最大降幅84%，A4最大降幅79% [54],[62] - CAHmelia - 203研究招募72名成人患者，CAHmelia - 204研究招募90名成人患者[68],[72] - 2021年将启动儿科CAH和PCOS的2期研究[6],[90],[106],[118] 商业机会 - 经典CAH全球市场机会超30亿美元[6],[113],[119] 财务情况 - 截至2021年6月30日，流通股23,370,070股，完全摊薄后25,983,033股[115] - 现金及投资1.39亿美元，债务500万美元[115]