业绩总结 - Apitegromab在TOPAZ试验中显示出对非行走型2型和3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的转变潜力，12个月内HFMSE评分平均提高4.4分[38] - 目前，全球已有超过11,000名患者接受了SMA治疗，相关收入超过20亿美元[18] - 在TOPAZ试验中，90%的接受2 mg/kg Apitegromab的患者报告了治疗相关不良事件[41] - 24个月时，非运动型患者的HFMSE评分平均变化为3.6，样本量为32[54] - 12个月时，非行走型患者的HFMSE评分显示出显著的改善，表明治疗的早期效果[96] 用户数据 - 全球范围内，脊髓性肌萎缩症患者约有30,000-35,000人[14] - 在非行动型患者中，63.6%的患者有脊柱侧弯，54.5%的患者有关节挛缩[172] - 参与TOPAZ研究的患者中，73%的女性患者在不同队列中分布[172] 未来展望 - Apitegromab的Phase 3 SAPPHIRE试验正在进行中，旨在评估其作为肌肉导向疗法的潜力[10] - Apitegromab的Phase 1 DRAGON试验正在进行中，旨在评估其对癌症患者的潜在疗效[11] - DRAGON试验的Part B将评估SRK-181在克服抗PD-(L)1耐药性方面的有效性，计划招募多达40名患者[143] 新产品和新技术研发 - SRK-181在DRAGON I期临床试验中评估，尚未确定其疗效和安全性[117] - SRK-181与抗PD-1联合治疗导致肿瘤回归，生存获益显著[120] - SRK-181的选择性有助于克服非选择性TGFβ通路方法的毒性和剂量限制挑战[135] 市场扩张和并购 - 20 mg/kg剂量的Apitegromab显示出剂量依赖性和持续的药物暴露[194] - 低剂量（2 mg/kg）患者在切换至高剂量（20 mg/kg）后，药物暴露和靶向参与度显著提高[73] 负面信息 - Apitegromab尚未获得FDA或其他监管机构的批准，其安全性和有效性尚未确立[49] - 94.8%的患者报告了至少一种治疗相关不良事件（TEAE）[90] - 24个月内，接受20 mg/kg剂量的患者中，有22.9%报告了严重TEAE[90] 其他新策略和有价值的信息 - 57名患者中有55名完成了治疗，所有10名患者从低剂量（2 mg/kg）切换至高剂量（20 mg/kg）[45] - 观察到在24个月内，低剂量患者（2 mg/kg）转为高剂量（20 mg/kg）后，运动功能进一步改善[91] - 该研究的主要有效性终点为HFMSE评分的基线变化，预计将在12个月时进行初步分析[101]