业绩总结 - Apitegromab在非运动型2/3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中显示出显著的HFMSE改善,12个月内平均HFMSE增加≥1分的患者比例为88%[20] - Apitegromab的市场潜力超过11,000名患者,预计年收入超过20亿美元[11] - 在非行走型2/3型患者中,HFMSE评分的平均变化为+4.4分,81%的患者实现至少1分的提升[143] 用户数据 - 全球脊髓性肌萎缩症患者人数在美国和欧洲约为30,000-35,000人,且大多数患者在使用SMN上调剂后仍然存在重大功能障碍[14][12] - 2021年第二季度,全球脊髓性肌萎缩症患者中,Type 1、Type 2和Type 3的比例分别为14%、51%和35%[15] - 在行走型患者中,57%的患者HFMSE评分保持或提高,最高可达8分的提升[128] 新产品和新技术研发 - SAPPHIRE三期试验的主要有效性终点为12个月内HFMSE的平均变化,研究对象为2-12岁非运动型2/3型SMA患者[30] - SRK-181在DRAGON试验中正在评估,作为一种选择性TGFβ1抑制剂,可能克服检查点抑制剂的耐药性[36][38] - SRK-181的选择性靶向可能提高治疗窗口,避免非选择性TGFβ抑制相关的毒性[41] 市场扩张和并购 - Apitegromab的药代动力学数据显示,药物暴露与剂量成正比,持续给药后维持高水平的药物浓度[131] - Apitegromab的药效学数据显示,20 mg/kg剂量的目标结合率比2 mg/kg剂量高出100倍以上[133] - SRK-181在不同肿瘤类型的POC评估中,计划招募每组最多40名患者[65] 负面信息 - SRK-181的临床试验结果尚未确立其疗效和安全性,仍在进行中[41] - 在TOPAZ试验中,接受2 mg/kg和20 mg/kg的apitegromab治疗的患者中,90.0%和91.7%分别出现了治疗相关的不良事件(TEAEs)[184] - 在TOPAZ试验中,任何严重TEAE的发生率为8.6%[184] 其他新策略和有价值的信息 - DRAGON试验的Part A中,19名患者中有8名表现为稳定疾病(SD),其中3名卵巢癌患者中有2名出现肿瘤回归[64] - SRK-181与Anti-PD-(L)1联合使用时,MDSC水平在肿瘤微环境中显著下降,且循环MDSC水平与肿瘤体积呈负相关[70] - 在WHO运动里程碑分析中,35名非行走型患者中有7名(20%)获得了至少1个运动里程碑的提升[163]
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