业绩总结 - Apitegromab在非独立行走的2型和3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中显示出变革性潜力[25] - 在接受apitegromab治疗的非独立行走患者中，88%（7/8）患者的HFMSE评分提高了≥1分[28] - 全球范围内，脊髓性肌萎缩症患者的治疗人数超过11,000人，年收入超过20亿美元[15] 用户数据 - 在年龄小于5岁时开始背景nusinersen治疗的患者中，HFMSE评分的平均提高为7.1分[28] - 在年龄大于或等于5岁时开始背景nusinersen治疗的患者中，HFMSE评分的平均提高为0.6分[43] - 2021年上半年，Roche报告的脊髓性肌萎缩症患者治疗人数约为4,000人，收入约为CHF243百万[16] 未来展望 - Scholar Rock计划在2021年底启动apitegromab的3期临床试验[4] - 预计到2021年底，TOPAZ试验的初步临床数据将会更新[94] - Apitegromab的Phase 3项目计划在2021年底前启动，主要针对脊髓性肌萎缩症(SMA)[95] 新产品和新技术研发 - Apitegromab在非行走型2和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中，显示出在SMN上调剂治疗基础上改善运动功能的潜力[70] - SRK-181在肿瘤免疫治疗和肿瘤学领域有多个额外机会[5] - SRK-181在毒理学研究中，最高可耐受剂量（NOAEL）为100 mg/kg QW，未观察到心脏毒性[90] 市场扩张和并购 - Novartis报告的脊髓性肌萎缩症患者治疗人数约为1,200人，年收入约为12亿美元[15] - Scholar Rock与Gilead的纤维化合作项目专注于TGFβ的研究[96] 负面信息 - Apitegromab 20 mg/kg组中，44名患者中有91.7%报告了治疗相关不良事件（TEAEs）[60] - 在TOPAZ试验中，5名患者因严重不良事件（SAEs）被评估为与研究药物无关[61] - TOPAZ试验中，最常见的TEAEs包括头痛（24%）、发热（22%）、上呼吸道感染（22%）、咳嗽（22%）和鼻咽炎（21%）[60] 其他新策略和有价值的信息 - Apitegromab的药代动力学数据显示，药物在慢性给药后呈现剂量依赖性和持续的药物暴露[127] - Apitegromab的20 mg/kg剂量在靶向结合方面表现出相对较高的效果，较2 mg/kg剂量有更高的靶向结合水平[129] - TGFβ1的抑制在免疫肿瘤学中被认为是关键驱动因素，影响癌细胞的免疫逃逸[131]