业绩总结 - 美国和欧洲的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者总数在30,000到35,000之间[12] - SRK-181的市场潜力超过250亿美元，当前只有约20%的患者对现有的检查点抑制剂(CPIs)有反应[26] 用户数据 - SRK-015的Phase 2 TOPAZ试验设计包括三个队列，第一队列23名患者，第二队列15名患者，第三队列20名患者[22] - DRAGON试验的Part B计划在2021年第一季度启动，预计将招募最多40名患者[53] 新产品和新技术研发 - SRK-015在SMA患者中的初步药效分析显示靶向参与，结果预计在2020年第四季度公布[20] - SRK-015的Phase 1试验在健康成人志愿者中显示出初步安全性和支持每4周给药的药代动力学特征[20] - SRK-015的Phase 2试验预计在2021年上半年公布12个月的顶线数据[22] - SRK-181是一种选择性抑制TGFβ1的药物，旨在提高治疗窗口，避免与非选择性TGFβ抑制相关的毒性[32] - SRK-181在多个肿瘤类型中显示出对TGFβ通路的强大抑制潜力，可能有助于克服检查点抑制剂的耐药性[35] 市场扩张和并购 - SRK-181与已批准的抗PD-(L)1疗法联合使用，针对已显示对单药CPI有初级耐药的患者[52] - DRAGON试验的Part A2预计在2020年第三季度推进，剂量递增更新预计在2020年第四季度[50] 负面信息 - SRK-181的选择性有望克服非选择性TGFβ通路方法的毒性和剂量限制挑战[82] 其他新策略和有价值的信息 - SRK-181的NOAEL（无可观察不良反应剂量）为每周100 mg/kg，且在4周GLP毒理学研究中，最高剂量为200 mg/kg[81] - 在TOPAZ试验中，SRK-015的血清潜在肌肉生成素水平在所有队列中均增加约100倍[65] - 预计2021年将获得DRAGON试验的抗肿瘤和安全性数据[53] - SRK-181在与抗PD-(L)1疗法联合使用时，个别患者的抗肿瘤反应将是意外的，因其之前对抗PD-(L)1疗法无反应[49]