财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入约为400万美元，全部来自与Gilead的合作 [59] - 研发费用为1700万美元，同比增长300万美元，主要由于TOPAZ SRK-015试验的推进、支付给Specifica的定制抗体库费用以及人员相关成本增加 [59] - 行政费用为600万美元，同比增长100万美元，主要由于人员相关成本和专业服务费用增加 [59] - 净亏损为1900万美元，每股亏损0.65美元，去年同期净亏损为1250万美元，每股亏损0.48美元 [61] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券约为1.41亿美元，2019年底为1.57亿美元 [63] 各条业务线数据和关键指标变化 - SRK-015在脊髓性肌萎缩症（SMA）领域的TOPAZ II期试验进展顺利，预计第四季度公布中期结果，2021年上半年公布12个月数据 [12] - SRK-181在癌症免疫治疗领域的DRAGON I期试验进展迅速，本季度将进入A2部分，评估与检查点抑制剂的联合使用 [13] - SRK-181是首个专门针对TGFß1亚型的药物，有望提高检查点抑制剂的反应率并减少不良反应 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司科学平台已产生多个具有显著治疗潜力的项目，SRK-015和SRK-181是最先进的项目，分别针对快速增长的SMA和癌症免疫治疗市场 [10] - 公司计划在未来12个月内实现多个里程碑，进一步验证各项目的潜力 [11] - 公司与Gilead在纤维化领域的合作进展顺利，证明了公司平台和方法的吸引力 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正处于转折点，科学平台开始展现其临床潜力，项目快速推进，新领导层将带领公司进入下一阶段 [6] - 尽管面临COVID-19疫情的挑战，公司在临床试验中取得了显著进展，患者和试验地点的参与度很高 [17] - 公司对未来充满信心，预计未来几个季度将有重要数据公布，进一步验证项目的潜力 [65] 其他重要信息 - 公司新任CEO Tony Kingsley和CFO Ted Myles的加入标志着公司进入新的发展阶段，Kingsley在后期药物开发和商业化方面有丰富经验 [7][8] - 公司计划在2021年第四季度前完成当前的运营计划，资金充足 [63] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于SRK-015的Cohort 3与Cohort 1和2的疗效预期差异 - 对于Cohort 1和2，主要关注的是绝对运动功能的改善，而不仅仅是稳定 [70] - 对于Cohort 3，由于患者在年轻时开始使用nusinersen，预期会有更大的改善，公司还将进行剂量探索，评估低剂量是否也能提供有意义的疗效 [72] 问题: SRK-181在低剂量下是否可能看到反应 - 公司预计在Part B中探索SRK-181与检查点抑制剂联合使用的疗效潜力，Part A中的疗效信号将是额外的惊喜 [74] 问题: SRK-181的商业策略 - 公司认为SRK-181有潜力成为多种检查点抑制剂的骨干疗法，未来可能会探索在多种肿瘤类型中的应用 [79] 问题: SRK-181的合作伙伴关系 - 公司对合作伙伴关系持开放态度，但首先需要生成更多数据以增强谈判地位 [82] 问题: SRK-015在健康志愿者中的肌肉增长 - 公司的重点是快速肌纤维功能的改善，而不是肌肉质量的增加 [88] 问题: SRK-015的6个月与12个月疗效预期 - 公司认为6个月内可能看到疗效，但12个月的数据将更全面地评估SRK-015的潜力 [90] 问题: SRK-015的12个月治疗患者分布 - 目前有8名患者完成了12个月治疗，全部选择继续参与扩展研究 [92] 问题: DRAGON试验的第四季度更新内容 - 第四季度的更新将主要关注剂量递增的进展和安全信号，疗效数据预计在2021年公布 [95] 问题: TOPAZ试验中3分改善的患者比例 - 公司希望看到显著高于15%的患者达到3分改善，这将是非常令人兴奋的结果 [99]