业绩总结 - Scholar Rock在2019年成功完成了TOPAZ Phase 2试验的患者招募，涉及2型和3型脊髓性肌萎缩症(SMA)的3个患者队列[8] - Scholar Rock在TOPAZ试验中公布了令人信服的初步药代动力学/药效学数据[8] - Scholar Rock的SRK-015在脊髓性肌萎缩症的Phase 2试验中预计将在2020年中期公布中期疗效和安全性结果[13] 用户数据 - SRK-015在脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验中，较基线的HFMSE评分在15个月时的平均改善为60分，满分为66分[47] - SRK-015的TOPAZ试验中，所有队列在单次20 mg/kg剂量下，血清潜在肌肉抑制素水平增加约100倍，确认了SMA患者中潜在肌肉抑制素的存在[54] - SRK-015的半衰期为23-33天，已获得FDA和EC的孤儿药资格，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）[91] 新产品和新技术研发 - Scholar Rock计划在2020年第一季度向FDA提交SRK-181的IND，并计划启动针对实体肿瘤的Phase 1试验[9] - SRK-181在免疫肿瘤学领域的前临床数据表现出强效和选择性，针对潜在的TGFβ1激活抑制剂[10] - SRK-181的选择性使其在毒性和剂量限制方面具有潜在优势，4周GLP毒理学研究显示SRK-181的NOAEL为300 mg/kg[32] 市场扩张和并购 - Scholar Rock与Gilead的纤维化合作项目取得了首个里程碑，获得2500万美元的里程碑付款，并有资格获得高达14.25亿美元的潜在付款[8] - Scholar Rock与Gilead的战略合作专注于纤维化，Gilead拥有3个TGFβ项目的全球许可独占权[94] - Scholar Rock的TGFβ抑制剂在纤维化微环境中局部作用，预临床数据显示其能够防止生长因子的激活[94] 未来展望 - Scholar Rock计划在2020年识别下一个适应症，并在2021年进行多项临床结果的发布[14] - SRK-181的Phase 1试验计划于2020年第一季度启动，针对对抗PD-(L)1抗体表现出初级耐药的患者[78] - 预计检查点抑制剂疗法市场在未来几年将翻倍，从2019年的220亿美元增长到2024年的424亿美元[38] 其他新策略和有价值的信息 - Scholar Rock的产品管线包括SRK-015和SRK-181，预计在2020年将有多个临床结果发布，提供近期价值提升的机会[86] - SRK-181有潜力显著提高对检查点抑制剂(CPIs)的反应率，目前CPIs的反应率为21.1%[40] - 约80%的转移性实体肿瘤患者对检查点抑制剂（CPI）无反应，SRK-181显示出克服这种初级耐药性的潜力[88]