业绩总结 - SRK-015在健康志愿者的Phase 1试验中表现良好，最高剂量30 mg/kg未发现剂量限制性毒性[37] - SRK-015的血清半衰期为23-33天，支持计划在Phase 2中每4周一次的给药方案[39] - SRK-015在Phase 1试验中，SRK-015组的不良事件发生率为30%，而安慰剂组为50%[37] 用户数据 - 美国和欧洲脊髓性肌萎缩症(SMA)的总体患病率为30,000-35,000例[49] - SMA患者中，I型占14%，II型占51%，III型占35%[50] 未来展望 - SRK-015的临床试验目标是提高运动功能，以实现临床上有意义的结果[47] - SRK-015计划在2019年第一季度末启动第二阶段SMA概念验证试验[99] - 2020年将确定下一个适应症[99] 新产品和新技术研发 - SRK-015单次给药后，血清中潜在肌肉生长因子myostatin水平显著增加，且在20 mg/kg的多次给药后效果持续至至少第140天[41] - SRK-181在为期28天的毒理学研究中，未观察到与药物相关的毒性，最高剂量为每周100 mg/kg[93] - SRK-181的组合疗法能够促进CD8+ T细胞在肿瘤中的浸润和扩展[87] 市场扩张和并购 - SRK-015获得FDA和EC的孤儿药资格，针对SMA的治疗具有潜在市场[17] - Scholar Rock与Gilead的战略合作中，负责抗体发现和临床前研究，涵盖三个TGFβ项目[95] - 针对三个项目的额外开发、监管和商业里程碑总额可达14.25亿美元[96] 其他新策略和有价值的信息 - Scholar Rock保留开发某些TGFβ抗体用于肿瘤学和癌症免疫疗法的全球独家权利[95] - 高单至低双位数的分层特许权使用费将基于净销售额[96] - 2019年底将进行SRK-015的初步PK/PD分析[99]