财务基础 - Scholar Rock于2018年成功进行8600万美元的首次公开募股（IPO），为公司建立了强大的财务基础[4] - 2018年12月31日的现金、现金等价物和可交易证券约为1.76亿美元[92] - 预计资金足以支持公司运营至2021年[92] 战略合作 - Scholar Rock与Gilead达成战略合作，获得8000万美元的预付款，并有可能获得高达14.5亿美元的里程碑付款[4] - Scholar Rock与Gilead的战略合作中，前期现金和股权投资为8000万美元，额外开发和商业里程碑可达14.25亿美元[89] 临床试验与研发 - SRK-015在脊髓性肌萎缩症（SMA）中的二期临床试验预计将在2019年第一季度启动[10] - SRK-015在一期临床试验中，30mg/kg剂量组未发现剂量限制性毒性，且无因治疗相关的不良事件导致的停药[36] - SRK-015的血清半衰期为23-33天，支持在二期试验中每4周一次的给药计划[40] - SRK-015在一期试验中，不良事件发生率为30%，而安慰剂组为50%[36] - SRK-015的临床目标是有效提高运动功能，以推动临床上有意义的结果[45] - SRK-015获得FDA和欧洲委员会的孤儿药资格认证[16] - Phase 2 TOPAZ试验共招募50-60名患者，治疗周期为12个月，每4周进行一次SRK-015静脉注射[52] - 预计2019年底提供初步药代动力学(PK)和药效学(PD)数据，2020年上半年进行中期安全性和有效性分析，2020年第四季度至2021年第一季度发布顶线结果[55] - SRK-181癌症免疫疗法候选药物计划于2020年中期进入第一阶段试验[92] 市场潜力 - SRK-015在美国和欧洲的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中总体患病率为30,000-35,000[47] - SMA患者中，I型占14%，II型占51%，III型占35%[48] 未来展望 - 预计2019年第二季度开始对SRK-015进行患者给药[92] - 2020年上半年将进行SRK-015的6个月中期疗效和安全性分析[92] - 2020年第四季度至2021年第一季度将公布SRK-015的12个月治疗期的顶线结果[92] - 公司将继续推进与Gilead的纤维化发现和临床前研究合作[92] - 公司将继续评估选择性抑制剂在多种疾病模型中的应用[92]