财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收2200万美元，其中GOCOVRI产品销售额2010万美元，OSMOLEX ER产品销售额50万美元，来自NAMZARIC的特许权使用费收入约140万美元 [25] - 2021年第二季度GOCOVRI产品销售额较去年同期增长12%，主要受销量增长推动，但部分被较高的毛净折扣抵消 [25] - 2021年第二季度研发费用为140万美元，低于去年同期的260万美元，主要因ADS - 5102多发性硬化症开放标签扩展试验完成 [26] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用（SG&A）为2920万美元，高于去年同期的2320万美元，代表GOCOVRI商业化战略及OSMOLEX ER教育推广工作的执行 [27] - 公司维持2021年运营费用指引在1.15亿 - 1.3亿美元之间，包括900万美元基于股票的薪酬；研发费用预计在500万 - 1000万美元之间；SG&A费用预计在1.1亿 - 1.2亿美元之间 [28] - 截至2021年6月30日，现金和投资约为1.183亿美元，本季度净运营现金消耗为920万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 GOCOVRI业务线 - 第二季度GOCOVRI总付费处方（TRx，不包括免费试用计划产品）增至9400份，较2020年第二季度增长19%，较上一季度增长8% [15] - 新付费处方（NRx）较去年第二季度增长97%，较上一季度增长24%，总数达730份；12个月患者留存率保持在45% - 50% [15] OSMOLEX ER业务线 - 第二季度业绩与第一季度相符，受收购前库存建设在第二季度正常化以及患者援助计划转为付费处方两个因素影响 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 最近三个月（2月至4月）与去年同期相比，左旋多巴/卡比多巴的患者索赔数据同比下降17%，表明帕金森病患者接受治疗的数量仍未恢复到疫情前水平 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2021年运营计划为推进神经学产品组合、加强业务基础、利用完全整合的基础设施，上半年已取得显著进展 [13] - 公司主要专注于GOCOVRI的增长，扩大处方医生数量和接受治疗的患者数量，推进第二个适应症OFF发作的推广；同时确保OSMOLEX ER现有患者的不间断治疗，并推进其在精神病学市场的投资计划 [8][23] - 为支持GOCOVRI增长，公司获得第二个替代包装商的补充新药申请（sNDA）批准，加强供应链；还宣布GOCOVRI两项新专利，加强长期专利组合至2038年；此外，公司收到首个覆盖癫痫研究药物ADS - 4101的国际专利，助力合作和许可计划 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情使医疗保健行业环境仍具挑战性，但公司团队适应能力强，2020年的强劲需求和收入增长以及今年上半年的表现，证明公司有能力在不断变化的市场中发展 [7] - GOCOVRI和OSMOLEX ER的收入增长以及特许权使用费收入，加上审慎投资，使季度净运营现金消耗降至个位数，为920万美元 [8] - GOCOVRI新付费处方显著增加，是自开始报告该指标以来的最高水平，也是未来增长的关键领先指标；OFF发作适应症推出后的首个完整季度，新患者增加且患者留存率高，让公司相信扩大标签有潜力显著增长GOCOVRI的市场机会 [9][10] 其他重要信息 - 公司在帕金森病宣传月期间，在Lifetime Access TV上推出直接面向患者的板块，潜在覆盖8300万观众，使患者参与度提高20%，医生对数字内容的参与度提高200% [17][18] - GOCOVRI在预先授权过程中的支付方批准率达93%，表明无论处方集状态如何，患者都能获得该药物 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请谈谈患者返回诊所的近期动态，以及7月和8月的情况，对NRx有何影响？OFF发作适应症推出后，本季度NRx中来自OFF、运动障碍或两者兼有的比例分别是多少？增长中有多大比例由该适应症推动？ - 情况仍不稳定、动态且复杂，虽有患者返回诊所，但从卡比多巴/左旋多巴索赔数据下降17%来看，并非所有患者都回到医生办公室，公司仍面临挑战；在OFF发作适应症推出方面，看到有运动障碍、OFF发作或两者兼有的患者处方，目前大部分处方来自运动障碍，这在推出OFF发作适应症的首个完整季度并不意外，且不同类型患者的处方情况表明公司在改变治疗模式方面取得进展 [32] 问题2：对于ADS - 4101，潜在合作伙伴关注什么？新的知识产权在合作讨论中能起到多大的催化作用？ - 癫痫市场有巨大未满足需求，虽有不少产品在研发，但后期产品不多，公司有一个准备进入3期试验的资产，且已开始解决知识产权问题，这是与潜在合作伙伴探讨产品推向有未满足需求患者的关键 [36] 问题3：为GOCOVRI增加替代包装商的理由是什么？是否是为解决看到的脆弱性问题？对于OSMOLEX ER的试点推出，如何决定是否继续该计划？是基于销售、处方量还是市场的定性反馈？ - 随着GOCOVRI需求增长，单一来源制造不符合公司长期增长战略，因此实施了复制制造产能的计划；对于OSMOLEX ER，公司主要专注于GOCOVRI，在精神病学领域对OSMOLEX ER有严格的门控投资计划，目前产品销量相对较小，市场研究显示该领域对缓释产品有机会，公司处于推出早期阶段，会持续更新进展 [39][40] 问题4：GOCOVRI已广泛覆盖、无管理护理问题、在市场上有一定时间且有新适应症，为何不更积极地通过直接面向消费者（DTC）营销来推动优势？初始DTC营销的指标情况如何？ - 公司谨慎选择以高效方式进行DTC营销，针对特定社交媒体平台上已知存在的患者群体，如Lifetime Access TV板块就是高效触达目标受众的例子，并通过多媒体渠道重新利用这些资源；公司跟踪网站参与度、数字资产下载量、视频观看患者数量等多种指标，目前所有指标都呈积极态势，计划继续保持这些努力 [46] 问题5：进入明年，支付方讨论情况如何，是稳定、有改善还是会重新谈判合同？业务发展方面是否有进展？在OSMOLEX上的广告、推广支持费用是多少，未来计划如何？ - 公司专注于GOCOVRI增长和OSMOLEX在药物性锥体外系反应（EPR）中的整合，但也在积极评估内外部机会，利用基础设施创造价值；在支付方讨论上，公司致力于GOCOVRI的广泛可及性和可负担性，与支付方就产品的临床和健康经济价值进行积极对话，支付方批准率高，OFF发作适应症推出后的处方也得到支付，75%的患者（医疗保险和商业保险合计）自付费用低于25美元，但仍在努力推进；从宏观上看，2021年SG&A费用指引与2020年相符，有一个小的、有针对性的电话销售团队专注于OSMOLEX，公司会在年内持续评估是否需要进一步投资 [50][51][52] 问题6：今年6月发表的论文显示GOCOVRI可能影响步态冻结，是否在营销和教育工作中宣传了这一点？如果没有，是否计划这样做？是否可以利用OSMOLEX ER的历史试验数据进行类似的事后分析，是否有价值？ - 6月发表的论文对MDS [UPPLRS] Part 2进行了事后分析，该部分关注帕金森病患者的运动并发症，其中步态冻结是13个问题之一，研究发现GOCOVRI使步态冻结有统计学上的显著改善，且13个子问题中有12个得到改善；公司根据药品标签进行推广，目前该内容不在标签内；公司打算获取OSMOLEX ER 3期试验的数据，Adrian团队和研究人员正在努力，有机会从数据中学习并确保GOCOVRI和OSMOLEX的持续差异化 [57][59][59] 问题7：随着OFF发作适应症的推出，似乎正在触及更广泛的帕金森病患者群体，从长期来看，是否应考虑扩大商业基础设施？在承担研发风险以收购资产方面，公司的意愿如何？ - 随着OFF发作适应症推出，市场机会扩大，从20万运动障碍和OFF发作患者增加到额外20 - 30万OFF发作患者，共40 - 50万患者；虽然患者群体扩大，但市场高度集中，这些患者由与运动障碍推出时相同的医生治疗，公司认为目前销售团队规模合适，通过多媒体数字营销活动加强覆盖足以有效把握机会；公司的首要任务是创造价值，目前最大机会是继续推进OFF发作适应症的推出，为未来发展奠定基础；公司已证明在晚期神经学开发、获取额外生命周期和复杂环境下的药物商业化方面的能力，未来需要根据现有基础优势，考虑如何利用基础设施创造价值，目前价值驱动因素是GOCOVRI及其更广泛的市场机会 [64][65][67]