财务数据和关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.063亿美元，债务约2500万美元，按当前运营计划，公司认为有足够资金支撑到2021年 [43] - 2019年第三季度净亏损1240万美元，合每股亏损0.30美元，2018年同期净亏损1260万美元，合每股亏损0.36美元 [44] - 2019年第三季度研发费用为960万美元，2018年同期为950万美元，增加主要因Molgradex开发成本增加60万美元，部分被AeroVanc III期活动时间相关成本减少50万美元抵消 [44] - 2019年第三季度一般及行政费用为280万美元，2018年同期为310万美元，减少主要因2019年第三季度薪酬费用降低 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 Molgradex aPAP项目 - FDA反馈显示近期申报资料未提供足够疗效和安全性证据，但公司和临床顾问仍坚信药物有效 [10] - 研究设计包括安慰剂对照期和开放标签期，主要终点为动脉 - 肺泡氧梯度变化，次要关键终点包括6分钟步行距离、圣乔治呼吸问卷评分、全肺灌洗时间等 [16][17] - 安全性方面，不同治疗组不良事件数量相近，退出率低，实验室指标无临床显著变化，未发现形成抗药物抗体 [20][21] - 病理方面，连续给药组在高分辨率CT扫描和多种生物标志物上有明显剂量频率依赖性且高度显著改善 [22][23] - 病理生理学方面，A - aDO2虽未达主要终点，但排除吸氧患者后有显著治疗效果，DLCO也有高度显著改善 [24][26][27] - 临床结果方面，SGRQ评分有显著改善，6分钟步行距离有趋势改善，全肺灌洗有趋势改善，血红蛋白值有下降趋势 [30][32][33][34] Molgradex治疗非结核分枝杆菌项目 - OPTIMA研究按计划推进，预计明年第一季度公布顶线结果 [37] - ENCORE研究持续招募囊性纤维化患者，目标招募约30名受试者 [38] AeroVanc项目 - 成人人群的AVAIL III期研究已完成招募约一年，6 - 21岁年轻患者主要分析人群已招募123名，目标150名，预计2020年上半年完成招募，顶线结果预计在2020年底或2021年初公布 [39][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为孤儿肺病公司，推进Molgradex获批是最高企业优先级，将继续与FDA和EMA沟通，确定最佳监管路径 [9][12][48] - 尽管CFTR调节剂治疗有进展，但管理慢性感染和炎症仍是囊性纤维化管理的关键挑战，开发相关新药仍是高优先级 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管过去几个月有挑战，但公司坚信Molgradex和AeroVanc项目有前景，对未来乐观 [9] - 公司将继续与FDA和EMA沟通，以明确Molgradex的最佳监管路径，使药物尽快上市 [12] 问答环节所有的提问和回答 问题: 能否用IMPALA数据提交生物制品许可申请（BLA），FDA是否表示不能提交？ - 公司表示FDA认为提供的信息未提供足够疗效和安全性证据，需提供更多信息满足批准要求，目前正与FDA讨论最佳路径，尚未做出最终决定 [52] 问题: 过去提到可能进行第二项III期研究，是否仍有此计划，何时开始？ - 公司正在与FDA就Molgradex的最佳路径进行持续讨论，第二项III期研究是一个选项，正在采取必要步骤进行评估 [53] 问题: 为何认为仍有机会基于IMPALA数据在欧洲提交申请？ - 公司即将与EMA讨论当前数据用于提交申请的适用性，尚未启动讨论，目前无法推测结果 [54]