财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.117亿美元，债务约2500万美元，公司认为有足够资金支撑到2021年 [50] - 2019年第二季度净亏损2190万美元，合每股亏损0.57美元，2018年同期净亏损1160万美元，合每股亏损0.37美元 [51] - 2019年第二季度研发费用为1050万美元，2018年同期为930万美元，增长主要因Molgradex和AeroVanc的220万美元开发成本，部分被2018年第二季度购买阿米卡星/磷霉素资产时发行普通股的100万美元费用抵消 [52] - 2019年第二季度一般及行政费用为420万美元，2018年同期为250万美元，增长主要因人员成本及其他法律、会计、保险和运营活动费用 [53] - 2019年第二季度，公司因IMPALA研究结果对商誉账面价值确认了740万美元的非现金减值费用 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 Molgradex aPAP项目 - IMPALA研究虽未达到主要终点，但整体数据支持Molgradex治疗aPAP的有效性和安全性，公司正为FDA准备简报包，预计10月进行C类会议书面回复 [10][21] - IMPALA-X开放标签扩展研究截至第二季度末，35名符合条件的患者中有32名已入组，运行约一年来无全肺灌洗报告和患者退出 [34][35] Molgradex治疗非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染项目 - OPTIMA研究于2018年3月启动，已完成32名患者入组，预计2020年第一季度公布顶线结果 [36] - ENCORE研究于今年初启动，目标入组约30名囊性纤维化（CF）患者 [37] AeroVanc项目 - AVAIL研究截至8月1日，已招募168名患者，原目标200名，成人人群已于2018年第三季度完成招募，儿科人群目标150名，已招募113名，预计2020年上半年完成招募，顶线结果预计在2020年末或2021年初公布 [41][44] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为IMPALA研究数据支持Molgradex治疗aPAP可带来临床意义的结果，有望作为注册研究支持生物制品许可申请（BLA）提交，正推进FDA简报包，后续探索美欧监管机构批准途径 [20][21][56] - 鉴于aPAP未满足的高需求，公司预计未来几个月申请突破性疗法认定 [22] - 公司优先推进Molgradex aPAP和AeroVanc Phase 3项目，因需聚焦后期项目和节约现金资源，决定将探索性阿米卡星/磷霉素项目降为次要优先级 [23][48] - 行业方面，CF患者中MRSA感染日益普遍，美国约30000人受CF影响，MRSA感染患病率约26%，目前尚无获批的吸入疗法专门针对该感染 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为尽管IMPALA研究未达主要终点，但整体数据显示Molgradex对治疗aPAP有效且安全，有信心Molgradex能获批，公司资金充足可支撑到2021年 [10][16][23] - 对于AeroVanc项目，虽招募有挑战，但市场机会大，公司将继续优先推进，认为其可显著改善MRSA患者的治疗结果 [40][46] 其他重要信息 - 公司将在未来几个月完成IMPALA研究24周开放标签期，预计很多患者10月完成，2020年第一季度初完成数据分析和总结 [32][34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Molgradex获得突破性疗法认定的时间安排 - 公司尚未完全决定，预计先在10月获得FDA C类会议书面回复，之后尽快申请，但具体日期未确定 [61][62] 问题2: 公司在欧洲的推进路径及预期 - 欧洲流程与美国不同，公司将遵循常规步骤，预计因资源原因在FDA申请之后进行欧洲申请 [63] 问题3: SGRQ终点在与FDA沟通中的作用，是否需进行其他临床试验及现金储备和项目安排 - SGRQ将在与FDA对话中起核心作用，公司会强调数据的全面性；若需进行另一项研究，公司有能力开展且能进行更高效的研究 [68][70][71] - 公司会确保为Molgradex治疗aPAP和AeroVanc Phase 3项目分配适当资源，每次获得新数据都会重新审视预测，保护关键资产并延长资金使用期限 [72] 问题4: IMPALA研究开放标签期是否有全肺灌洗情况 - 目前尚未记录开放标签期情况，但随着治疗继续，全肺灌洗次数似乎较安慰剂对照期有所减少，待所有患者完成开放标签期后会提供更准确数据 [75][76]