财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用为630万美元，2020年同期为280万美元，增长原因是与烟酰胺、TFF VORI、TFF TAC和AUG - 3387相关的制造成本、临床和临床前费用增加，以及工资相关费用和基于股票的薪酬增加 [55] - 2021年第三季度一般及行政费用为240万美元，2020年同期为230万美元 [57] - 2021年第三季度净亏损870万美元，2020年同期净亏损510万美元 [57] - 截至2021年9月30日，加权平均普通股基本和摊薄流通股为25371781股，2020年同期为20867526股 [57] - 截至2021年9月30日，总资产约4930万美元，营运资金约4590万美元，第三季度末流动性包括约4470万美元现金及现金等价物 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 内部临床项目 - TFF吸入伏立康唑项目完成1期和1b期研究，结果确认安全性并选定剂量用于即将开展的2期关键研究，预计年底启动 [9] - TFF他克莫司项目完成1期研究，结果显示吸入产品安全性可接受，能在肺移植部位实现局部和全身浓度的适当平衡，可尽快启动2期关键研究 [10] 合作项目 - 与Augmenta Bioworks合作的AUG - 3387项目，动物测试显示其能剂量依赖性降低病毒载量，且能与主要新冠变种结合 [12] - 与UNION Therapeutics合作的吸入烟酰胺项目获加拿大卫生部批准开展1期临床试验，有望为门诊患者提供治疗选择 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司内部产品组合接近货币化和产生有意义的收入流，TFF伏立康唑和TFF他克莫司2期项目将进行中期数据分析，预计2022年年中获得数据后寻找许可合作伙伴进行商业化 [15] - 烟酰胺项目明年年初完成1期研究将触发UNION Therapeutics的期权期，AUG - 3387项目将在1期后寻求制药合作伙伴进行许可授权 [16] - 公司致力于签署有意义的合作许可协议，目前与众多潜在合作伙伴就特定数据和协议条款进行讨论，虽部分进展比预期慢，但仍有信心年底完成交易 [24][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在全球疫情背景下成功推进4个开发项目，未出现明显延误且符合预算，内部产品组合正迅速达到重要经济里程碑 [17] - 公司认为自身在临床数据方面的持续成功将使投资者认识到其不仅是技术平台公司，还是创新驱动的专有疗法开发商，未来有望获得更多投资者认可 [99] 其他重要信息 - 公司目前约有100项在美国和其他地区已授予或待决的专利，学术和政府合作进展顺利，与多所高校和机构的合作项目处于不同阶段 [20] - PLUS Products优化了TFF大麻素配方并完成市场测试，有望近期成功商业推出 [23] - 公司将在12月13日举办第二届TFF科学日活动 [132] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请说明2021年第四季度和明年的研发费用趋势 - 第四季度研发费用预计与之前水平相当，随着临床试验在明年第一季度后逐渐成熟，费用将开始下降 [102] 问题2: 请更新GreenLight Biosciences疫苗合作的进展情况 - 公司已收到GreenLight的mRNA，完成了配方并送回样品，目前GreenLight正在进行测试，双方继续保持讨论和合作 [105] 问题3: 请介绍近期专利资产中有哪些突出的新增专利 - 公司在mRNA、siRNA等生物制剂领域取得进展时会申请广泛专利，同时注重在全球范围内扩展专利组合 [106] 问题4: 考虑到默克和辉瑞在抗病毒领域的最新进展，如何看待烟酰胺和AUG - 3387项目的价值 - 辉瑞药物存在药代动力学问题，需与利托那韦联用，可能产生全身毒性；而公司药物直接递送至感染部位，早期干预效果好，且烟酰胺具有广谱抗病毒活性，可作为泛呼吸道病毒治疗药物 [108][110] 问题5: 业务发展活动在年底前的预期进展如何，以及TFF TAC项目中期分析的规模、计划和符合有意义生物制药交易的患者暴露水平是多少 - 公司有多个合作项目本月将完成数据分析，有望年底前完成两项有意义的交易；TFF TAC项目2期研究计划招募20 - 25名患者，治疗28天，旨在为3期研究奠定基础 [112][114] 问题6: 薄膜冷冻平台如何在保持较低表面积与体积比以提高稳定性的同时维持适当的空气动力学性能 - 薄膜冷冻技术使用毫米级液滴，表面积与体积比低，有利于蛋白质稳定；而喷雾冷冻干燥使用微米级液滴，表面积与体积比高。公司产品粉末具有良好的可雾化性 [119][120] 问题7: 将TFF应用于PD - 1和TNFα是为了开发吸入性新药治疗肺部局部疾病，还是仅作为证明TFF平台能力的概念验证 - 这是作为模型来学习和预测不同抗体、蛋白质的物理化学性质，并非内部开发产品 [122] 问题8: TAC和VORI项目的未来路径和潜在获批时间线如何 - TAC项目希望2期研究减少3期招募患者数量，同时不影响寻找合作伙伴；VORI项目获批取决于数据，试验预计明年年中至第三季度结束，之后进行正常或加速审查 [123][124] 问题9: 之前提到的一种单克隆抗体稳定性测试10周是极限吗，能否持续更长时间 - 该测试仍在进行中，10周是在40摄氏度的苛刻条件下，目前仍在研究其稳定性 [129] 问题10: 呼吸机患者最终能否使用公司的粉末吸入剂 - 目前FDA未批准通过气管插管输送干粉的设备，公司临床意图是在患者入院和插管前进行治疗 [131]