财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用为280万美元，2020年同期为260万美元，增长原因是与尼可酰胺相关的临床前活动增加，以及与伏立康唑和他克莫司相关的临床活动增加 [42] - 2021年第二季度一般及行政费用为240万美元，2020年同期为130万美元 [43] - 2021年第二季度净亏损470万美元，2020年同期净亏损380万美元 [43] - 截至2021年6月30日，加权平均已发行普通股（基本和摊薄）为25,369,144股，2020年同期为19,071,658股 [43] - 截至2021年6月30日，总资产约为5720万美元，营运资金约为5390万美元，季度末流动性包括约5210万美元的现金及现金等价物 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 内部临床开发项目 - 伏立康唑：已完成I期临床试验，计划在关键试验中研究80毫克剂量；Ib期哮喘患者研究中，40毫克剂量耐受性良好，已获批将剂量增至80毫克，目前正在完成该剂量组的入组；已开始与监管机构互动，确定关键试验的终点，并计划在年底前提交监管批准，开始治疗侵袭性肺曲霉病患者 [15][30][32] - 他克莫司：已成功完成单次和多次递增剂量研究以及慢性毒理学研究，正在为肺移植患者的II期研究做准备；I期健康受试者研究中，吸入制剂生物利用度高于口服制剂，1毫克每日两次的剂量使受试者平均血药浓度接近肺移植患者成功免疫抑制所需的上限 [14][33][35] 合作项目 - 尼可酰胺：已完成给药和毒理学研究，数据支持继续开发，预计第四季度初开始吸入制剂的I期研究 [37] - 与Augmenta Bioworks合作：已选定用于预防和治疗COVID - 19的先导单克隆抗体AUG - 3387，Catalent Biologics将进行细胞系开发、药物物质制造和扩大生产工作；该抗体可中和Delta变异株，对Delta Plus变异株也有理由相信有效 [24][38][39] - 与PLUS Products合作：薄膜冷冻版大麻素产品已进入市场测试阶段，PLUS已生产出认为可用于消费者反馈收集的制剂，预计很快得到反馈 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 伏立康唑预计将在侵袭性肺曲霉病市场占据重要份额，专注于需要治疗超过30天的患者群体 [12] - 他克莫司获批用于肺、肾、心和肝移植患者后，预计销售额潜力将超过10亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 业务战略包括利用薄膜冷冻技术内部开发产品并授权给合作伙伴进行商业化，以及向制药公司合作伙伴授权该技术以配制其资产 [22] - 组建科学顾问委员会，成员包括医学、药物化学、病毒学和制剂科学等领域的知名专家，为公司提供专业知识和指导 [19][20] - 扩大内部开发项目管线，加强制药合作和政府及学术合同工作 [57] 行业竞争 - 公司认为其薄膜冷冻技术在将复杂分子转化为可吸入干粉方面具有独特优势，与其他干粉技术相比具有差异化 [54][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前投资者未充分关注公司取得的进展，但随着他克莫司和伏立康唑进入关键测试阶段，预计投资者对公司内部管线价值的看法将发生积极转变 [16] - 公司对完成内部临床资产组合的工作充满信心，这些资产产生的强劲数据为创造有意义的价值奠定了基础 [73] - 公司业务模式已创造了大量机会，与众多不同的合作伙伴共同推进项目，团队专注于现有项目的执行和业务发展方面的交易达成 [74][75] 其他重要信息 - 公司已提交基于生物制品的国际专利申请，并完成了基于疫苗、佐剂和单克隆抗体的三项临时专利申请的支持工作 [45] - 公司有多篇论文发表，包括在《KONA Powder and Particle Journal》《International Journal of Pharmaceutics》和bioRxiv上，展示了薄膜冷冻干燥技术在生物制品和疫苗等领域的应用和优势 [47][48][49] - 截至2021年8月1日，公司拥有58项已发布和/或已提交的专利 [70] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司与GreenLight的协议进展如何，以及近期宣布的Snack协议对其有何影响 - 公司与GreenLight有良好互动，在配方方面取得了出色成果，GreenLight获得融资对双方关系是积极进展，未来有机会达成有意义的交易 [77][78] 问题2: 是否仍对今年第三季度的大麻收入有信心 - 公司与PLUS进行了大量配方工作，目前处于对配方进行消费者测试的阶段，若反馈良好且无需调整，将准备推进 [79] 问题3: 2021年底伏立康唑和他克莫司的活动是指患者给药还是更早的活动 - 公司将尽力推进科学建议会议，协商终点并提交监管申请，希望年底前能对患者给药，但这取决于监管批准和患者招募情况；还将获取伏立康唑的RAD数据，发布他克莫司的I期数据报告，并推进II期关键试验 [84][85][86] 问题4: 他克莫司和伏立康唑进入关键研究的时间线是否仍按计划进行，以及根据I期入组情况如何看待数据时间线 - 公司认为将在明年上半年完成中期分析，试验可能在明年下半年结束 [93] 问题5: 他克莫司和伏立康唑接近完成后，公司未来的发展方向是什么，是依靠平台合作还是增加内部管线化合物 - 公司计划利用现有资金识别其他内部投资组合机会，可能通过合作开发项目或自行开展项目；合作伙伴项目正在显著增长，专利组合也已增加到58项 [96][99][100] 问题6: 公司的瑞德西韦制剂是否能实现肺部沉积，以及如何体现薄膜冷冻平台的价值 - 公司在多个啮齿动物模型中显示瑞德西韦制剂在肺部有良好沉积，认为解决了制剂问题，但该制剂是否为有效治疗方法还有待观察 [104] 问题7: 如何看待Philip Morris与Vectura的交易，以及如何将平台扩展到消费领域 - 公司目前专注于业务执行和为股东创造价值，会保持机会主义态度，但主要精力放在推进业务和达成更多合作上 [111][112] 问题8: 公司目前是否有正在审查的交易协议 - 公司有与一些合作伙伴的条款清单，但不意味着一定会达成交易，具体情况还需考虑经济因素和尽职调查结果 [113][137][139] 问题9: 他克莫司是否可以降低肺移植患者的剂量至接近其他移植（如心脏、肝脏和肾脏）的使用水平 - 临床PK数据显示低剂量可达到所需血药浓度，26周毒理学研究表明吸入给药可使肺部组织中的他克莫司水平比血液中高3 - 4倍，因此可以降低血药水平，同时在肺部组织中保持足够水平，减少对肾脏的系统性影响 [118][119] 问题10: 公司的AUG - 3387是否对Delta Plus变异株进行了测试 - Delta Plus变异株包含Delta变异株的所有突变以及K417N突变，公司已有数据表明AUG - 3387对包含K417N突变的Beta变异株有效，因此有理由相信其对Delta Plus变异株也有效，但由于获取测试试剂存在时间滞后，相关测试将后续进行 [122][123] 问题11: 公司与Catalent的合作关系如何 - Catalent是生物制药领域领先的合同生产组织（CMO），公司很高兴其参与生产Augmenta的单克隆抗体，这有助于满足与合作伙伴日益成熟的讨论需求，提升公司在生物制品生产方面的能力和专业知识 [124][126][127] 问题12: 公司是否与Dyadic有合作 - 公司已成功配制了Dyadic的一种疫苗候选物，未来有机会推进该项目 [129] 问题13: 公司是否有已完成的条款清单正在审查 - 公司与一些合作伙伴有条款清单，但不保证能达成交易，还需考虑经济因素和尽职调查情况 [137][139] 问题14: 他克莫司和伏立康唑的孤儿药资格情况及时间框架 - 他克莫司已获得孤儿药资格，伏立康唑正在申请孤儿药指定，但具体时间取决于监管机构 [143][144][145] 问题15: GLP结果是否即将公布 - 公司已完成并正在进行GLP毒理学研究，且所有临床工作均按照GMP标准进行生产，公司所有工作均符合GTP、GLP和GMP要求 [147]