业绩总结 - TG Therapeutics在2020年取得了4个积极的关键临床试验结果，并提交了首个新药申请(NDA)预计2021年将迎来多个FDA批准[11] - Umbralisib的NDA已被美国FDA接受，针对复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)和滤泡淋巴瘤(FL)的PDUFA目标日期分别为2021年2月15日和6月15日[15][26] - Umbralisib在临床试验中显示出49.3%的总体反应率(ORR)，并且在MZL患者中无完全反应(CR)的患者进展[15] - TG Therapeutics的现金储备在2020年年底达到6亿美元，确保了公司未来的运营和研发能力[11] - 截至2020年年底的现金流为6亿美元[118] 用户数据 - U2（Umbralisib + Ublituximab）在治疗初始患者中，2年无进展生存率（PFS）为76.6%，而O+Chl（obinutuzumab + chlorambucil）为52.1%，P值小于0.001[64] - U2的中位PFS为38.5个月，O+Chl的中位PFS为26.1个月[64] - U2在治疗初始患者中的不良事件（AE）发生率为16.0%（n=116），而O+Chl为35.0%（n=200）[94] - U2在治疗初始患者中，严重不良事件（3-4级AE）发生率为13.8%，而O+Chl为3%[94] - U2在BTKi（布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）暴露患者中的客观缓解率（ORR）为64%[99] 未来展望 - 公司在2021年预计将迎来爆炸性增长，计划推出多种新疗法[12] - 目前公司有5种药物在开发中，涵盖B细胞疾病的不同机制[6] - TG Therapeutics的商业化团队已准备好在2021年推出新产品，团队成员在血液学领域拥有平均20年的经验[26] 新产品和新技术研发 - Ublituximab在治疗复发性患者中表现出良好的活性，已在2100多名患者中进行过治疗[29] - Ublituximab在多发性硬化症（MS）患者中的年复发率（ARR）低于0.10，且在ULTIMATE I和II研究中相较于teriflunomide观察到约60%和50%的相对减少[106] - Ublituximab在MS的临床便利性为每6个月一次的1小时输注[117] 市场扩张 - 全球慢性淋巴细胞白血病（CLL）市场预计到2025年将超过100亿美元[96] - 每年约有40,000名美国患者寻求CLL治疗[96]