财务数据和关键指标变化 - 截至2019年3月31日 公司现金 现金等价物和投资证券为9250万美元 随后通过ATM销售设施筹集了2420万美元 使截至2019年3月31日的现金头寸达到约1167亿美元 [7][8] - 2019年第一季度净亏损为3330万美元 不包括非现金项目 GAAP净亏损为3520万美元 每股亏损043美元 而2018年同期净亏损为4150万美元 每股亏损059美元 [10] - 研发支出开始减少 主要由于注册导向试验的进展 预计这一趋势将在未来几个季度继续 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在Marginal Zone Lymphoma MZL 项目中 69名患者接受了单药umbralisib治疗 总体反应率达到了研究的主要终点 内部目标反应率为40%至50% [19][20] - UNITY-CLL试验中 患者将继续接受治疗 直到他们不再受益或出现耐受性问题 预计PFS数据将在2019年底前公布 [23][24] - 多发性硬化症 MS 项目中 ublituximab在开放标签扩展研究中表现出良好的耐受性 中位随访时间为975周 年复发率为007 100%的患者减少了gad增强病变 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计MZL的NDA申请可能在2019年底提交 并希望在年底前展示最终数据 [14] - 在MS市场中 ofatumumab预计在2019年产生约40亿美元的收入 显示出CD20在MS市场中的巨大潜力 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过加速批准申请MZL 并希望在2019年底前提交申请 [21] - 公司正在开发早期临床药物候选物 包括TG-1501 TG-1701和TG-1801 预计这些药物可能在2020年进入关键试验 [30][31] - 公司认为U2是CLL患者的一个有吸引力的治疗选择 特别是对于那些不适合或对BTK疗法有耐受性问题的患者 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对MZL和CLL项目的进展感到兴奋 并认为这些进展将为股东带来显著价值 [13] - 公司对MS项目的潜力感到乐观 并认为ublituximab可以提供最佳的治疗方案 包括可比或更好的疗效 安全性和价格 [27] 其他重要信息 - 公司计划在2019年夏季的ASCO EHA和Lugano会议上进行多次口头报告 [90] - 公司计划在2019年底前提交MZL的NDA申请 并希望在年底前展示最终数据 [95] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于NHL研究中滤泡性淋巴瘤的时间表 - 公司目前专注于MZL数据的清理和准备 预计滤泡性淋巴瘤的数据将在2019年底或2020年初公布 [37] 问题: 关于CLL研究中一线和二线治疗的可能性 - 公司预计CLL研究的标签将涵盖一线和复发/难治性患者 因为60%的患者是一线治疗 [40] 问题: 关于PFS时间表的信心 - 公司预计PFS数据将在2019年底前公布 如果控制组的表现符合预期 并且U2的表现优于预期 研究可能会延续到2020年 [50] 问题: 关于MZL的商业化计划 - 公司计划建立一个顶级的商业化团队 并认为有大量优秀人才可以加入 [89] 问题: 关于1501的差异化 - 公司认为1501的差异化在于其双重能力 即同时参与T细胞和K细胞 并且具有较长的半衰期 [64]