业绩总结 - Umbralisib在复发/难治性边缘区淋巴瘤患者中显示出疗效和安全性[6] - 研究中共招募72名患者，69名患者接受了治疗[35] - 研究的主要终点是根据2007年国际淋巴瘤工作组（IWG）标准评估的客观缓解率（ORR）[32] - Umbralisib的总体反应率（ORR）为52%[85] - 86%的患者（36/42）肿瘤负担减少[62] - 预计12个月的无进展生存率（PFS）为66%[67] - 中位反应时间为2.7个月[85] - 在中位随访12.5个月时，55%的患者继续接受研究治疗[45] 用户数据 - 中位年龄为67岁，患者中女性占52%[34] - 中位暴露时间为6.9个月，未报告死亡事件[37] - 中位数umbralizib暴露时间为10.1个月（范围0.7 – 15.7）[45] 安全性与不良事件 - 不良事件中，6名患者（9%）因不良事件导致剂量减少[37] - 10名患者（14%）因与治疗可能相关的不良事件而停药[37] - 发生3级感染的患者仅有3名，分别为支气管炎、肺炎和流感[37] - 研究中，腹泻的发生率为24%，其中2名患者（5%）出现3级或4级腹泻[42] - ALT/AST升高与治疗时间相关，所有事件几乎发生在治疗的前6个周期内[43] 未来展望 - 研究的次要终点包括反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和反应时间（TTR）[32] - 中位PFS尚未达到[68] - umbralisib在先前化疗免疫治疗患者中的ORR为53%[60] - umbralisib在边缘区淋巴瘤（MZL）中显示出高度活性，且耐受性良好[69]