业绩总结 - 公司现金余额为2.513亿美元，足以支持运营至少到2023年下半年[125] - 制造过程已扩大到200升[105] - 目前没有意外的安全信号在非GLP毒性研究中发现[104] 用户数据 - 美国超过3000万成年人被诊断为心脏病[10] - 每年约4万名美国儿童出生时患有先天性心脏病[10] - TN-201针对的遗传性肥厚型心肌病在美国的患病率超过11.5万[20] - TN-401针对的遗传性心律失常性右心室心肌病在美国的患病率超过7万[20] - TN-301针对的心力衰竭（保留射血分数）在美国的患病率超过300万[20] - MYBPC3基因治疗项目针对美国超过115,000名患者[40] - TN-401预计将解决70,000名美国患者的未满足医疗需求[93] 新产品和新技术研发 - 预计在2022年下半年提交TN-201和TN-301的IND申请[13] - 预计在2023年提交PKP2的IND申请[20] - 新型AAV载体在心脏与肝脏的转导比率提高约5倍，且抗原性可能优于母体AAV9载体[29] - TN-201在严重模型中显示出显著的疾病逆转和生存益处，单次给药后效果维持18个月[42] - TN-301在HFpEF模型中显示出显著改善，LV舒张压的改善P值为0.0078[76] - TN-301在LV质量方面的改善，P值为0.0039，显示出治疗效果显著[81] - TN-401的临床开发阶段已启动，预计将在2022年下半年向FDA提交IND申请[90] - PKP2基因治疗项目显示出显著且持久的疾病预防、疾病逆转和生存益处[104] 市场扩张和并购 - 公司计划在全球范围内开展自然历史研究，重点关注携带MYBPC3基因突变的儿童患者[59] - 预计2022年将启动全球自然历史研究[105] 未来展望 - 预计在2022年下半年向FDA提交IND申请，探索MYBPC3突变患者的安全性和有效性[61] - 预计2023年将提交TN-401的IND申请[125] - TN-201的剂量范围为3×10^13 vg/kg至1×10^14 vg/kg，符合FDA批准产品的剂量范围[50] 负面信息 - HFpEF患者中约有24%为NYHA III或IV级，影响生活质量并限制身体活动[64] - HFpEF患者在住院后的5年内，死亡率高达75%[64]