业绩总结 - Tenaya预计在2022年提交2份IND申请，专注于MYBPC3基因疗法项目[12] - Tenaya的现金储备足以支持至少到2023年下半年[12] - 公司预计在2022年提交TN-201的IND申请[56] - TYA-11631的IND启用研究已启动，预计将在2022年提交IND申请[69] - Tenaya预计在2023年提交PKP2和DWORF的IND申请[96] 用户数据 - 美国超过3000万成年人被诊断为心脏病，每年约有35000名儿童出生时患有先天性心脏病[9] - Tenaya的管道中，针对心力衰竭的DWORF项目在美国的患病率约为400万[18] - MYBPC3基因治疗项目针对美国超过115,000名患者的肥厚型心肌病（HCM）进行研究[39] - HDAC6i小分子项目针对美国超过300万HFpEF患者，处于IND启用阶段[59] - PKP2基因治疗项目针对美国超过7万名患者的心律失常，旨在解决其遗传病因[72] 新产品和新技术研发 - Tenaya拥有超过40种人类iPSC衍生心肌细胞模型，模拟人类疾病表型[21] - Tenaya筛选了超过10亿种病毒载体，优化了心脏选择性和肝脏去靶向性[26] - Tenaya的AAV载体在非人灵长类动物中显示出5倍更好的心脏与肝脏转导比[27] - AAV:MYBPC3治疗在严重模型中显示出显著的疾病逆转和生存益处，单次给药后18个月效果维持[41] - TN-201在临床相关剂量下显示出剂量依赖性疾病逆转，心脏收缩功能改善超过20%[44] 市场扩张和并购 - Tenaya的cGMP设施已投入运营，能够支持首次人体试验研究[12] - 公司在cGMP设施的投资将支持MYBPC3项目及未来的AAV基础项目[36] 负面信息 - HFpEF患者中，曾住院的患者在5年内的死亡率高达75%[59] - 心肌梗死幸存者中，约5%-10%在第一年内死亡，约50%在一年内再次住院[89] - DCM患者的标准治疗未能有效降低早期发病率和死亡率，亟需新疗法[81] 其他新策略和有价值的信息 - Tenaya的领导团队在基因疗法、心血管研发、制造和商业化方面拥有丰富经验[14] - 通过专有的心脏特异性启动子，MYBPC3 mRNA表达比标准cTnT启动子高出2-3倍[52] - TYA-11631在HFpEF模型中显示出左心室舒张功能的改善，LV舒张压显著降低，P值为<0.01[61] - TYA-11631在HFpEF模型中改善了左心室壁厚度，P值为0.0039，肺部质量改善的P值为0.064[63] - TYA-11631在饮食诱导的肥胖小鼠模型中改善了葡萄糖耐受性，单次给药后血糖水平显著降低[65]