财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度，公司一般及行政费用从2021年同期的130万美元增至150万美元，增幅19%，主要因VCN收购相关咨询和法律成本、保险成本、审计费用、公关费用及VCN行政费用增加 [39] - 2022年第二季度，公司研发费用从2021年同期的约190万美元增至350万美元，增幅80%，主要因VCN - 01的研究费用及SYN - 020和SYN - 004临床试验相关费用增加 [41] - 2022年第二季度，公司其他收入为1.7万美元，2021年同期为2000美元，2022年主要由2.6万美元利息收入和9000美元汇兑损失构成 [43] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物总计5230万美元，截至2021年12月31日为6730万美元；截至2022年8月1日，约为5350万美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤溶瘤腺病毒平台 - VCN - 01产品已给药76名患者，公司认为很少有竞争项目通过全身给药治疗的患者数量能达到此规模 [7] - 公司计划于2022年第四季度启动VCN - 01静脉注射联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗转移性胰腺癌的2期研究，该研究预计招募多达92名成年患者 [15][16] - 公司正与美、欧、南美知名治疗中心的关键意见领袖合作，制定玻璃体内注射VCN - 01治疗视网膜母细胞瘤玻璃体细胞种植的II/III期研究方案，预计2023年下半年启动 [19][20] 白蛋白屏蔽技术平台 - VCN - 11已完成多项临床前活动，明确了产品安全性、药代动力学和毒性特征，正在确定其制造工艺，预计未来几个月开始制造并开展IND启用研究 [52][53][54] SYN - 004项目 - 华盛顿大学继续筛选和招募SYN - 004用于异基因造血细胞移植受者预防急性移植物抗宿主病的1b/2a期临床研究患者，已完成第一队列患者给药，预计2022年下半年公布第一队列的 topline 数据，2022年第四季度启动第二队列给药 [28][30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进临床资产组合，解决关键结构和行政问题，认为自身在溶瘤病毒疗法临床领域处于领先地位 [6] - 公司专注于VCN - 01、VCN - 11和SYN - 004三个核心临床项目，利用现有现金推进临床开发，计划在未来6 - 18个月实现多个关键里程碑 [31][33] - 公司探索SYN - 020和SYN - 004资产在非肿瘤适应症的价值解锁方式，评估内部推进、外授许可或合作的最佳路径 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管存在地缘政治、宏观经济不确定性以及生物技术市场逆风，但公司凭借先进的临床管线和强大的现金状况，有能力执行优先事项，对公司前景感到兴奋 [44] 其他重要信息 - 2022年7月25日，公司普通股开始以拆分调整后的基础进行交易，进行反向股票拆分以维持在纽约证券交易所美国板块的上市资格 [35] - 2022年7月29日，公司与MSD Credit Opportunity Master Fund完成300万美元的私募配售，发行27.5万股C系列可转换优先股和10万股D系列可转换优先股，所得款项将支持临床开发项目 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: VCN - 11的IND申报当前整体进展如何？SYN - 004和SYN - 020的潜在合作讨论进展如何？ - SYN - 020项目受到外部关注，相关尽职调查讨论在继续，有明确结果会公布 [48] - SYN - 004项目完成第一队列研究，预计2022年下半年公布数据，待通过华盛顿大学安全数据监测委员会审查后推进至下一队列，完成1期研究并证明安全性后再决定是合作还是自行推进 [49][50][51] - VCN - 11已开展多项临床前活动，明确了产品安全性、药代动力学和毒性特征，正在确定制造工艺，预计未来几个月开始制造并开展IND启用研究 [52][53][54] 问题2: 公司靶向视网膜母细胞瘤的理由是什么？是基于相对较短的上市路径，还是有特定的机制原因使其具有吸引力？ - 视网膜母细胞瘤尚无获批治疗方法，现有治疗效果不佳，公司希望利用技术预防患者眼睛严重受损和死亡，孤儿药指定有望使公司脱颖而出 [56][57][58] - 从科学角度，VCN - 01的作用机制与视网膜母细胞瘤的基因突变途径高度契合，且在1期试验中显示对视网膜母细胞瘤细胞具有高度选择性，不影响患者正常视力，此外给药便利性和长期疗效也是选择该适应症的原因 [60][61][63] 问题3: 如何从战略角度看待VCN - 11的白蛋白屏蔽计划？它是VCN - 01的后续产品，可在相同适应症中实现多次给药，还是能开拓单剂量不理想的新适应症？ - 公司认为VCN - 11是基于VCN - 01数据的战略资产，有机会治疗更难治疗的癌症，其设计可解决中和抗体问题，实现多次给药 [66] - VCN - 11的首要目标是扩大VCN - 01可治疗的肿瘤范围，同时公司也在探索将白蛋白结合技术与其他有效载荷结合，虽处于临床前阶段，但可能带来新技术和新产品 [67]