财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度，公司一般及行政费用从2021年同期的140万美元增至170万美元，增幅17%，主要因VCN收购相关咨询和法律成本、保险费、审计费、公关费用增加，以及2021年未包含的VCN行政费用 [34][35] - 2022年第一季度，公司研发费用从2021年同期的约110万美元增至260万美元，增幅132%，主要因SYN - 020制造成本、SYN - 020一期a临床试验和SYN - 004一期b/2a临床试验费用，以及2021年未发生的VCN - 01相关研究费用增加 [36] - 2022年第一季度，公司基于股份支付的费用为8.5万美元，2021年同期为8.2万美元；研发费用中基于股份支付的费用为2.8万美元，2021年同期为1.9万美元 [35][37] - 2022年第一季度，公司其他费用为21068美元，2021年同期为收入347美元，其他费用主要为22607美元的汇兑损失，被1539美元的利息收入抵消 [38] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为5670万美元，较2021年12月31日减少1050万美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学产品VCN - 01 - 已在四项一期临床研究中对72名癌症患者给药，重点针对胰腺导管腺癌（PDAC）和视网膜母细胞瘤；2011年获欧洲药品管理局孤儿药认定用于治疗PDAC，2022年2月获FDA孤儿药认定用于治疗视网膜母细胞瘤 [13] - 2022年3月公布一项一期研究结果，该研究调查静脉注射VCN - 01对实体瘤（包括胰腺癌）患者的安全性和耐受性，结果支持采用序贯给药方案静脉注射VCN - 01 [14][16] - 计划于2022年第四季度启动一项二期临床研究，评估静脉注射VCN - 01联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇作为一线疗法治疗新诊断的转移性PDAC患者，预计招募多达92名成人患者，在美国和欧洲多地进行 [17][18] - 正在与关键意见领袖密切合作，敲定玻璃体内注射VCN - 01治疗视网膜母细胞瘤患儿玻璃体种子的2/3期研究方案，预计2023年初启动 [21][23] - 正在多项研究者发起的研究中接受评估，包括宾夕法尼亚大学一项将VCN - 01与间皮素导向的CAR - T细胞疗法联合用于胰腺癌和卵巢癌患者的研究，以及利兹大学一项针对高级别脑肿瘤患者的研究 [23] 产品候选物VCN - 11 - 是VCN - 01的改良版本，旨在通过使病毒与宿主血清白蛋白结合，防止被抗病毒中和抗体灭活，从而改善全身递送；正在计划进行IND启用研究，预计在完成正在进行的临床前研究和CMC活动后开始 [24] - 本月早些时候，公司关于VCN - 11的摘要被选中在即将召开的美国基因与细胞治疗学会第25届年会上进行口头报告，报告将展示VCN - 11在静脉再给药后平衡安全性和有效靶向肿瘤的潜力 [25] SYN - 004 - 华盛顿大学继续筛选和招募患者参加其在异基因造血细胞移植（HCT）受者中预防急性移植物抗宿主病的1b/2a期临床研究 [26] - 截至目前，已对17名患者给药，其中11名目前可用于研究，还需1名患者完成该队列；若按当前进度招募，预计2022年下半年公布第一队列的顶线数据 [28] SYN - 020 - 最近报告了在健康志愿者中进行的1a期多次递增剂量（MAD）研究的阳性安全性数据，该研究表明SYN - 020在所有剂量水平下均保持良好的安全性，耐受性良好 [28][31] - 正在进行额外分析，包括SYN - 020的粪便水平和抗药物抗体水平；这些数据将在近期公布 [31] - 公司将继续探索SYN - 020在多种临床适应症中的治疗潜力，包括乳糜泻、非酒精性脂肪性肝病和与年龄相关的代谢和炎症性疾病；视资金情况，预计2022年下半年启动2a期研究 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2022年初成功收购VCN Biosciences，为公司产品线增添VCN - 01和临床前阶段的VCN - 11，公司迎来重要发展阶段 [7][8] - 组建了由关键意见领袖组成的科学顾问委员会，以推进肿瘤学产品线；公司认为凭借加强的领导团队、新组建的科学顾问委员会和差异化的产品线，有能力实现关键里程碑 [11][12] - 探索围绕SYN - 004和SYN - 020资产创造价值的选择，评估是内部推进这些项目、进行授权合作还是寻找合作伙伴 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对监管支持以及VCN - 01迄今产生的有前景的临床安全性和有效性数据感到鼓舞，期待利用这些发现推进临床开发计划 [14][17] - 公司对未来一年临床开发管线的进展充满期待，预计将实现多个里程碑，为股东带来显著价值 [33] - 公司资金充足，现有现金至少可支持到2023年，无需重返市场融资，财务状况良好 [46] 其他重要信息 - 公司今日发布新闻稿，提供运营亮点并公布2022年第一季度财务业绩，新闻稿及2022年第一季度10 - Q季度报告可在公司网站投资者板块查看 [4] - 本次电话会议通过网络直播，将在公司网站存档90天；会议中会有关于公司和VCN Biosciences当前预期和未来事件预测的前瞻性陈述，这些陈述基于当前信念、预期和假设，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 鉴于年初估值变化，合作机会是增加还是减少 - 对于SYN - 004，需完成华盛顿大学的研究并获得必要数据后，才能与此前表达兴趣的各方重新展开讨论；完成第一队列研究后，将对利巴沙酶是否被全身吸收有初步判断，届时可重新接触相关方 [42][43] - 对于SYN - 020，已有多方表达兴趣，部分正在进行讨论和尽职调查；两项一期研究提供的安全性数据让相关方感到放心，待讨论取得足够进展并达成具有法律约束力的协议后，会对外公布 [43][44] 问题2: 是否仍在寻找其他收购机会 - 目前公司工作重点是在第四季度启动PDAC试验，开展视网膜母细胞瘤临床项目，继续推进SYN - 004试验，并评估SYN - 020的选择；公司资金充足，现有现金至少可支持到2023年，无需重返市场融资 [45][46] 问题3: 目前试验的患者招募情况如何 - 与利兹大学和宾夕法尼亚大学的合作关系良好，双方保持密切沟通；两项试验都在筛选患者，待患者通过筛选标准、完成招募和给药后，公司将发布公告 [48] 问题4: 今年晚些时候启动的转移性PDAC研究，VCN - 01与仅使用标准治疗的治疗组相比，预期的总生存期数据如何，怎样的结果算成功，一期研究的哪些关键发现影响了即将开展的研究设计 - 公司将总生存期定义为二期胰腺癌试验的主要终点，因为这是评估产品活性的有力工具，也为产品后续获批铺平道路；在一期试验的序贯治疗组中，高剂量治疗组的总生存期为20或20.8个月；在二期试验中，总生存期达到15个月可能具有显著意义，公司对此有信心，但需尽快收集数据 [53] 问题5: 试验设计获得监管机构批准的预期时间 - 公司接近提交新药研究申请（IND），预计年中提交给FDA；预计2022年第四季度开始招募患者，完成招募可能要到明年年底，具体取决于招募速度 [54] 问题6: 请介绍VCN资产的知识产权情况，VCN - 01和VCN - 11的主要保护措施，以及白蛋白编码平台和递送技术未来可能用于其他项目的保护情况 - VCN - 01有两项专利保护，一项是涵盖特定表达技术的边缘专利，已在欧洲、美国、以色列、墨西哥、俄罗斯、加拿大、澳大利亚、韩国等主要地区获批；另一项是专门针对视网膜母细胞瘤的专利，已在美国和中国获批，预计很快在欧洲获批 [60][61] - 覆盖VCN - 11的ABV技术专利已在美国、中国、日本、以色列、墨西哥和澳大利亚获批，虽申请时间较晚，流程尚未完成，但预计将在主要地区获批 [61] - 公司还在探索其他技术和保护产品的可能性，这是一项正在进行的工作 [62] - 公司VCN团队在临床前方面做了大量工作，生成了大量数据；目前已让VCN团队与专利团队合作，重新审视这些数据，今年可能会有关于额外应用的有趣想法并提交申请 [64]