财务数据和关键指标变化 - 截至2021年第二季度末公司现金约7430万美元 ，资金状况良好足以支持可预见未来的运营 [33] - 2021年第二季度一般及行政费用约126万美元 ，较2020年同期的约129万美元下降2% ，主要因法律成本和假期费用降低 ，但被更高的保险成本 、审计费和注册费抵消 [35] - 2021年第二季度研发费用约190万美元 ，较2020年同期的约160万美元增长21% ，主要因SYN - 004的1b/2a期临床试验和SYN - 020的1期单剂量递增（SAD）临床试验开始对患者给药导致临床试验费用增加 ，不过这一增长被2020年较低的间接项目成本抵消 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 SYN - 004项目 - 与华盛顿大学合作开展的1b/2a期临床试验中 ，患者筛选和入组按预期进行 ，每个队列8名参与者接受SYN - 004 ，4名接受安慰剂 ，首个抗生素队列的数据预计在2021年第四季度公布 [12][18][19] SYN - 020项目 - 1期单剂量递增（SAD）临床试验已完成患者入组 、给药和评估 ，共60名健康志愿者分四个队列参与 ，口服单剂量范围为5毫克至150毫克 ，初步数据分析显示SYN - 020安全性良好 ，各剂量水平均耐受良好 ，无不良事件归因于研究药物 ，也无严重不良事件报告 ，预计今年晚些时候获得该临床试验的更多数据 [26][27] - 评估多剂量递增的第2个1期研究正在规划中 ，参与者筛选预计在2021年第三季度开始 ，但可能因COVID - 19大流行导致的供应链延迟而稍有推迟 ，若一切按计划进行 ，1期多剂量递增（MAD）研究的顶线数据预计在2022年第二季度公布 [28] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注推进胃肠道和微生物组相关临床开发项目组合 ，认为SYN - 004和SYN - 020可能针对规模大且未被充分满足需求的市场 ，有望成为公司和股东的长期价值驱动因素 [13] - SYN - 004方面 ，若首个队列中观察到SYN - 004未被全身吸收 ，公司将考虑申请孤儿药指定 ，并在完成该临床试验剩余部分时开始为3期项目做准备 [19] - SYN - 020方面 ，完成1期安全性研究后 ，预计在多达40名主要有胃肠道症状的乳糜泻患者中进行安慰剂对照的2a期麸质激发试验 ，随后在类似患者群体中进行2b期概念验证临床试验 ，假设在健康志愿者中成功完成1期研究 ，乳糜泻患者的2a期研究最早可能在明年下半年开始 ，还可能寻求开展SYN - 020治疗非酒精性脂肪肝疾病以及与衰老相关的代谢和炎症性疾病的临床试验 [29][30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对推进临床项目的进展感到鼓舞 ，认为公司正处于非常令人兴奋的时期 ，有多个令人期待的催化剂可能为股东带来显著价值 [7][9] - 公司财务状况增强 ，当前的现金储备足以支持实现多个重要里程碑 ，包括完成SYN - 004正在进行的1b/2a期临床试验以及SYN - 020的概念验证临床试验等关键价值驱动因素 [34] 其他重要信息 - 公司今年早些时候通过简化资本结构 ，在第二季度恢复了与纽约证券交易所的上市合规性 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: SYN - 006针对CRE的新药研究申请（IND）进展如何 ，SYN - 020的SAD研究入组人数是24还是60 - SYN - 006是SYN - 004的碳青霉烯酶后续产品 ，目前处于临床前阶段 ，此前关于SYN - 006的讨论主要针对碳青霉烯耐药肠杆菌科细菌是重大问题的潜在临床试验受益市场 ，主要在中国 ，但由于公司专注推进其他已进入临床阶段的项目 ，SYN - 006尚未推进 ，公司可能在年底进行战略审查时考虑其未来发展 ，若有机会与合作伙伴合作推进该化合物 ，也会予以考虑 [42][43] - SYN - 020的SAD研究入组人数是60 [26] 问题2: SYN - 004针对艰难梭菌（C.diff）是否有合作进展 - 目前没有合作进展 ，公司的策略是继续开发更多临床数据 ，完成正在进行的急性移植物抗宿主病（aGVHD）试验后 ，将有更多关于C.diff预防以及可能的耐万古霉素肠球菌（VRE）预防的数据 ，届时将有更多与潜在感兴趣方讨论的内容 [47] 问题3: SYN - 004用于aGVHD HCT的首个队列数据预计在第四季度公布 ，整个队列的最终数据和完整数据集的最终展示预计何时进行 - 与华盛顿大学讨论试验设计时 ，预计整个试验约需18个月 ，目前入组情况符合预期 ，年底将对数据进行评估 ，也在讨论如何加快试验进度 ，目前最好的指引是从开始到结束约18个月 [48][49] 问题4: SYN - 004的1b/2a期试验第四季度的数据读出预计提供吸收数据而非疗效读出 ，这能否被视为进入β - 内酰胺类药物研究的风险降低事件 - 该研究正是为此目的而设置 ，试验选用了最低风险的抗生素美罗培南 ，因为它不会被核糖酰胺酶分解 ，目的是观察接受移植且肠道可能因化疗和放疗受损的患者群体中是否有吸收情况 ，理想情况是在这些患者中观察到低至无SYN - 004 ，这将使公司在进入核糖酰胺酶可降解艰难梭菌的下一人群研究时更有信心 [54][55] 问题5: SYN - 004的1b/2a期试验获得概念验证后下一步计划是什么 ，能否直接进入3期 ，获得批准还需要什么 - 公司希望与FDA沟通 ，争取达成共识直接进入预防aGVHD的关键试验 ，并考虑相关数据点（无论是次要还是共同主要相关的艰难梭菌感染（CDI）和菌血症） ，除非出现安全信号 ，否则可能无需进行中间的2期研究 ，理想情况是获得FDA的特殊指定（如孤儿药指定）以促进临床试验推进 ，但在获得数据之前尚未与FDA进行此讨论 [57][58][59] 问题6: 随着德尔塔变种在全国多地（特别是南部）出现 ，华盛顿大学是否表明正在进行的研究有增加延迟的风险 - 没有人表示正在进行的研究有增加延迟的风险 ，华盛顿大学和西曼癌症中心已实施应对COVID - 19和防止其传播（无论何种变种）的策略 ，将继续实施这些措施以确保试验和医院安全运行 ，虽然在某些时间框架内的操作能力可能有适度变化 ，但他们表示招募患者进入研究或进行临床试验的能力没有明显下降 [61][62]