财务数据和关键指标变化 - 2020年末现金及现金等价物约为600万美元，当前现金余额约为7260万美元，是公司历史上最强劲的现金状况 [12][50] - 2020年全年，一般及行政费用从2019年的460万美元增至500万美元，增幅为8.7%，主要因业务发展、专利执行等相关法律成本增加 [51] - 2020年研发费用从2019年的1110万美元降至510万美元，降幅为54.1%，主要因SYN - 020 IAP临床前和制造活动减少以及临床开发合作伙伴受疫情影响推迟部分临床试验 [52] - 2020年其他收入为4.4万美元，低于2019年的28.3万美元，主要为投资利息收入 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 SYN - 040（ribaxamase）业务线 - 华盛顿大学已开始筛选患者，预计本月对第一队列患者给药，若招募顺利，未来12 - 18个月将公布多达三次中期数据，首次预计在年底前 [14] - 该疗法用于预防急性移植物抗宿主病（aGVHD），若能将aGVHD发生率降低30%，每1000名患者可预防约11例死亡，减少430万美元住院治疗成本 [22] - 保守估计，美欧市场前五年销售营收机会超8亿美元，若拓展至实体器官移植受者，市场机会将扩大四倍 [23] SYN - 020业务线 - 预计第二季度开始1期单剂量递增研究（SAD），第三季度公布顶线数据；第三季度开始1期多剂量递增研究（MAD），2022年第一季度公布顶线数据 [15] - 后续准备针对乳糜泻患者开展2期临床研究及其他潜在适应症临床项目，最早2022年初开始 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 乳糜泻方面，六大主要市场的总患病人数预计将从2013年的580万例增至2023年的810万例，年增长率约为4%；同期美国患病人数预计将从280万例增至430万例 [47] - 非酒精性脂肪性肝病全球患病率在6% - 33%之间，美国普通人群中患病率约为30%，且与代谢综合征密切相关，目前无获批药物治疗 [48] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将推进GI和微生物组相关临床项目，利用强化的财务状况开展多项临床试验，推动项目通过概念验证 [13] - 评估并可能收购新技术或资产，以增强开发管线 [12] - 对于SYN - 040，若第一队列研究显示未被系统吸收，将考虑申请孤儿药指定并为3期项目做准备 [26] - 对于SYN - 020，优先开展乳糜泻临床开发，同时计划评估其用于非酒精性脂肪性肝病治疗 [36][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对业务前景比以往更受鼓舞，2021和2022年有更多理由对公司未来前景感到兴奋 [9] - 近期强化的财务状况使公司有能力在未来几年开展多项临床试验，推进GI相关临床项目 [13] - 公司认为SYN - 040和SYN - 020针对的是规模大且未被满足需求的市场，有潜力为公司和股东创造长期价值 [16] 其他重要信息 - 公司与华盛顿大学医学院合作开展SYN - 040的1b/2a期临床试验 [24] - 公司聘请哈佛大学的Alessio Fasano博士作为乳糜泻临床研究顾问，聘请加州大学圣地亚哥分校的Rohit Loomba博士作为非酒精性脂肪性肝病临床研究顾问 [42][44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SYN - 020针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的1期研究是否独立，以及相关时间安排 - 初始1期研究（SAD和MAD）在健康志愿者中进行，旨在证明安全性、耐受性和生物分布，SAD研究今年完成，MAD研究今年开始明年初完成 [61] - 之后针对乳糜泻开展1b/2a期挑战研究，预计明年年中开始，随后进行2b期研究；非酒精性脂肪性肝病将开展1b期研究，时间未确定，可与乳糜泻研究并行 [62][63] 问题2: 2021年各项试验的预计支出 - 预计每月固定支出在40万 - 50万美元，可能明年会略有增加 [66] - SAD研究约100万美元，MAD研究约150万美元，华盛顿大学正在进行的试验约360万美元，已花费约70万美元，剩余约300万美元将在未来12 - 18个月支出，2期项目成本尚未确定 [66] 问题3: 对SYN - 010和艰难梭菌（C. diff）项目的计划 - SYN - 010项目已与西达赛奈终止合作，不再投入资金 [67] - SYN - 004（ribaxamase）针对骨髓移植适应症开展研究，其机制对骨髓移植和艰难梭菌感染相同，通过该研究积累数据，逐步拓展至更广泛人群，最终用于艰难梭菌感染治疗 [68][69][70] 问题4: SYN - 004试验设计的详细信息，包括总体时间表、各队列使用的抗生素以及预计年底公布数据的队列 - 试验分三个队列，每个队列使用不同抗生素，按风险从低到高设置 [74] - 第一队列使用碳青霉烯类抗生素，若该队列成功完成，将首先公布数据，获取安全性、耐受性以及SYN - 040是否被吸收到患者循环中的信息 [76] - 后续依次进行β - 内酰胺类和另一种抗生素队列研究，分别获取药代动力学、抗生素和安全性数据 [77][78] 问题5: 公司在并购方面可能寻找的化合物类型 - 公司正在评估多个机会，部分处于尽职调查更深入阶段，但目前暂不透露具体细节 [80] 问题6: 肠道碱性磷酸酶（IAP）的总体安全性情况 - IAP是内源性酶，安全性良好，SYN - 020在犬和小鼠研究中，剂量高达预期临床剂量54倍时几乎无不良事件 [82] - 其他公司开发的静脉注射人IAP和口服牛IAP产品在安全性研究中耐受性良好，预计SYN - 020风险收益比合理，能找到合适患者群体 [82][84][85]