财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度净亏损830万美元，2021年同期净亏损730万美元 [17] - 2022年第三季度研发费用580万美元，2021年同期为470万美元，主要因计划试验的启动活动及二期CANAL试验活动时间安排导致费用增加，PRISM试验因盲法部分完成费用减少 [17] - 2022年第三季度总务及行政费用260万美元，2021年同期为220万美元，主要因知识产权相关法律费用和市场研究成本增加 [18] - 2022年第三季度CANAL试验公布积极结果后，通过公开发行从新老投资者处筹集约5500万美元，还因行使先前发行的认股权证获得590万美元收益 [18] - 季度末后，公司从9月发行的承销商期权中获得310万美元收益，截至10月底现金及投资余额约1.257亿美元，可支撑到2026年执行计划并偿还定期贷款 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性咳嗽和特发性肺纤维化（IPF）业务线 - CANAL试验9月公布完整结果，证实先前积极中期结果，咳嗽频率较基线显著降低，主要和多个关键次要终点具有高度统计学意义 [6] 结节性痒疹（PN）业务线 - 6月PRISM试验公布积极数据，达到主要和所有关键次要终点，1年开放标签扩展研究仍有患者，预计最后一名患者2023年2月完成 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 慢性咳嗽和IPF业务线 - IPF慢性咳嗽成为公司主要适应症，正在制定下一阶段开发方案，与FDA沟通并准备与欧洲监管机构互动，Haduvio是该适应症唯一在盲法研究中显示积极结果的疗法 [7] - 预计2023年上半年启动下一项研究，开始研究时将提供总体设计、试验和结果时间安排的指导 [9] PN业务线 - 正在完成各种临床报告和文件，准备请求与FDA进行二期结束会议，预计2023年上半年举行 [11] - 公司正在与潜在合作伙伴讨论，推进该项目进入下一阶段临床开发 [14] 其他业务线 - 公司有意开展二期难治性慢性咳嗽研究，预计年中左右启动，希望6 - 9个月完成招募 [29][30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队执行情况良好，两项主要适应症试验结果积极，试验数据和后续融资使公司能够继续开发Haduvio治疗IPF慢性咳嗽及其他严重慢性咳嗽疾病 [14] 其他重要信息 - 公司IPF咳嗽数据已在欧洲呼吸学会和[I - Class]会议上展示，本月将在英国胸科学会会议上展示完整数据，目前正在准备发表试验结果的手稿，该数据获得全球关键意见领袖和肺科医生的关注和支持 [10] - 公司PN数据9月在欧洲皮肤病与性病学会会议上口头报告，目前正在撰写发表完整研究结果的手稿及在其他皮肤病会议上发表摘要 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 未来IPF试验设计向监管机构的诉求、是否考虑新终点及联合标准治疗、COVID缓解后潜在招募情况 - 公司与监管机构讨论时不会重新设计终点，预计采用FDA支持的客观咳嗽监测器并在IPF人群中验证，还需找到同向变化的患者报告结局，试验允许患者在标准治疗基础上用药，下一阶段二期试验目的是确定最小有效剂量，正在确定纳入/排除标准和完善方案 [24][25][26] - 之前研究仅在英国进行，有10 - 12个站点，新研究将在美国和德国开展，站点增多有望加快招募 [27] 问题2: 公司拥有近1.26亿美元资金，是否考虑探索其他慢性咳嗽适应症、PN项目若未找到合作伙伴是否独自推进及有无能力探索机会 - 公司有意开展二期难治性慢性咳嗽研究，预计年中左右启动，希望6 - 9个月完成招募，目前主要关注IPF咳嗽和完成PN项目及通过机构会议 [29][30][31] - PN项目未纳入1.26亿美元预算，公司正在与各方积极讨论，目前不计划自行开展最终研究，希望找到合作伙伴，优先将资金投入咳嗽产品组合 [31] 问题3: 咳嗽项目公布完整数据集约2个月后的反馈、英国胸科学会会议上数据展示是否有额外分析 - 完整数据集与中期数据惊人一致，反馈良好，数据能与24小时咳嗽数据关联，有望作为终点，引起了肺科医生和咳嗽界的关注 [34][35] - 英国胸科学会会议在感恩节周末，公司人员无法参加，之前研发日已展示大量数据，可能有一些增量内容，可提供演示文稿，后续手稿会全面回顾数据 [37][38] 问题4: PN项目寻找合作伙伴的讨论情况、Dupixent获批是否增加该适应症的兴趣 - 人们理解PN治疗需求，认可口服药物在治疗中的重要地位，Dupixent获批有助于推动患者数量增长，公司希望通过FDA会议获得明确指导，以便合作伙伴明确前进方向，认为生物制剂对整体市场有帮助 [40][41][42]