财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度净亏损810万美元，2021年同期净亏损980万美元 [19] - 2022年第二季度研发费用为510万美元，2021年同期为650万美元，减少主要因临床试验用品采购、受试者招募成本降低，咨询服务使用减少，以及上一年度招聘相关专业招聘费用不再发生 [20] - 2022年第二季度一般及行政费用为270万美元，与2021年同期持平 [21] - 4月初通过出售普通股和预融资认股权证筹集约5500万美元；第二季度因行使认股权证获得590万美元收益；7月又因行使认股权证获得410万美元收益；截至6月底，现金、现金等价物和有价证券余额为7890万美元，截至7月底约为7980万美元，现金可支撑到2023年第四季度运营 [21][22][23] - 目前约有1100万份认股权证尚未行使，若全部行使可带来至多1500万美元收益 [23] - 截至目前，公司已发行4280万股股票；4月私募发行中发行2440万份预融资认股权证；2021年10月私募发行的约1100万份认股权证和410万份股票期权尚未行使；完全稀释后的流通股略超8200万股；公司持续偿还定期贷款，本金余额已低于1100万美元 [24][25] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性咳嗽和特发性肺纤维化（IPF） - Haduvio是该适应症研发的领先疗法，也是唯一在盲法研究中显示出积极结果的疗法 [8] - 第一季度该试验中期分析报告了高度统计学显著结果；中期分析时，报告了26名至少完成治疗期1的受试者和18名完成两个治疗期完全交叉的受试者数据；整个试验共招募38名受试者 [10] - 公司等待试验所有受试者的完整数据集和未盲法的安全结果，预计本季度公布所有受试者结果；今年秋季将在医学会议上展示咳嗽相关的中期和完整数据集数据，9月欧洲呼吸学会会议将进行中期数据口头报告 [11] 结节性痒疹（PN） - 第二季度末，Phase 2b/3 PRISM试验报告积极数据，试验在主要和所有关键次要终点上均达到统计学显著性；PROMIS睡眠量表也支持整体积极结果，第14周时，Haduvio受试者在PROMIS量表上的改善显著优于安慰剂组，p值为0.0002，第6周首次评估时也显示出统计学显著改善 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 慢性咳嗽和IPF - 计划评估潜在疾病的其他要素，以确定咳嗽减轻是否对健康结果有影响 [9] - 积极规划和准备下一项咳嗽研究，已与CRO合作伙伴合作，确定国家和试验点，正在制定试验方案，并计划在本季度与FDA会议上讨论；待研究设计最终确定后，将提供试验和结果的时间指导 [12] - 考虑探索IPF咳嗽以外的适应症，但不在与FDA即将举行的会议上讨论，将在9月下旬的研发日明确相关开发策略、时间表和试验指导等 [46][47] 结节性痒疹（PN） - 下一步包括完成为期一年的开放标签扩展研究，最后一名患者计划于2023年1月完成一年研究；同时继续分析盲法数据，并准备向FDA申请二期结束会议 [16] - 预计仅需再进行一项3期试验即可获得批准 [50] 行业竞争 - 公司认为生物制剂的存在有助于开发市场，设定合理价格以反映疾病状态；皮肤病治疗范式通常是从局部治疗到口服治疗再到生物制剂，口服全身性治疗领域存在巨大未满足需求，整体来看竞争对市场有积极作用，公司有信心参与竞争 [38][39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 这是令人兴奋的一年，第二季度结节性痒疹试验结果具有统计学显著性，验证了Haduvio独特机制；试验数据使公司在两个重要适应症及其他潜在生命周期管理机会方面具备增长潜力 [6][17] - 对PN近期报告的数据和资产负债表实力感到兴奋，有信心继续执行计划 [25] 问答环节所有提问和回答 问题1：基于其他公司在特发性或难治性慢性咳嗽方面的做法，能否预估3期试验的情况和规模；PROMIS量表包含哪些内容；PN领域竞争格局如何发展，对公司机会有何影响 - 回答：PROMIS量表是用于评估睡眠的简短问卷，包含8个问题，有5个选项，问题围绕睡眠和睡眠质量；CANAL试验新数据预计增加约50%；计划进行为期6个月、包含三个治疗组的研究，主要终点使用数字咳嗽监测仪，早期设定在第1个月，目的是收集重要安全信息；竞争总体积极，有助于市场发展，公司认为能参与竞争，与竞品在部分数据上处于同一水平 [30][31][33][34][40] 问题2：咳嗽适应症方面，是否计划探索IPF咳嗽以外的适应症，是否会在即将与FDA的会议上讨论；PN与FDA会议的目标是什么；PN项目是否仅需再进行一项3期试验 - 回答：正在考虑探索IPF咳嗽以外的适应症，但不在与FDA会议上讨论，将在9月研发日明确相关策略；PN与FDA的二期结束会议将讨论数据和最后一项关键试验以获得批准；预计PN项目仅需再进行一项3期试验 [46][47][48][50] 问题3：2023年两项适应症下一项研究的开始时间预期如何；如何对两项适应症进行优先级排序 - 回答：IPF咳嗽研究计划在明年上半年或更早开始；PN项目因需积累数据、申请FDA会议，目前无法提供明确时间指导；两项适应症大致可并行推进 [55][57][58] 问题4：从患者和医生反馈角度，PN适应症患者睡眠情况如何；下一项咳嗽试验的CRO合作伙伴是否与之前相同，试验地点是否有重叠 - 回答：PN患者因严重瘙痒，睡眠障碍问题突出，PROMIS量表显示的改善具有临床意义；CRO合作伙伴是上一轮试验合作过的，但因保密协议不能披露；PN试验地点与之前有重叠，咳嗽试验将回到英国，并拓展到美国和其他国家 [64][65][66]