财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度净亏损730万美元，2021年同期净亏损840万美元 [22] - 2022年第一季度研发费用460万美元，2021年同期为560万美元，主要因PN试验结束招募，临床试验受试者招募成本降低 [22] - 2022年第一季度咨询和专业费用下降，因咨询服务使用减少和专业招聘费用不再发生 [23] - 2022年第一季度总务和行政费用240万美元，2021年同期为250万美元，主要因某些知识产权申请时间安排导致法律费用降低 [23] - 4月11日通过出售普通股和预融资认股权证筹集5500万美元，新投资者有Frazier、Venrock和Fairmount [18] - 4月因行使认股权证获得450万美元收益，截至3月底现金余额2900万美元，目前现金和投资超过8000万美元，资金可支持运营至2024年第一季度 [19] - 约1500万份认股权证尚未行使，行使后最多可提供2000万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 严重慢性瘙痒症（PN）项目 - PRISM试验是一项为期14周的2b/3期试验，1月底完成最后一名患者入组，最后一名患者已完成双盲部分的最后一次访视，预计6月底公布数据 [11] 特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽项目 - 第一季度预指定疗效中期分析结果积极，提前结束入组，节省资金并加速进入下一阶段开发 [12] - Haduvio在第22天日间咳嗽频率较基线降低77%，与安慰剂相比差异为52%，中期分析p值小于0.0001，条件功效为100% [12][13] - 患者报告结局（PROs）与客观咳嗽监测结果一致，评估咳嗽频率的PRO问题从第一天起就与安慰剂组有差异，且Haduvio组在所有时间点表现均优于安慰剂组 [13] - 中期分析纳入26名受试者，预计最终数据将评估约40名受试者，预计今年第三季度公布全部受试者数据 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球慢性咳嗽市场估计约为100亿美元 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于针对疾病最严重的方面，探索缓解疾病管理中最有影响部分如何改善潜在疾病本身 [7] - Haduvio是IPF咳嗽治疗领域唯一显示出积极咳嗽减少结果的领先疗法 [14] - 公司计划完成当前PRISM试验及其开放标签扩展，规划并开展IPF慢性咳嗽的下一项试验 [19] - 公司预计在IPF咳嗽的下一项研究中招募约300名患者，每组100名，入组期18 - 24个月，争取12个月完成，入组18个月则随访6个月 [39] - 公司认为有能力同时开展PN和IPF咳嗽两项试验，只要专注于瘙痒和咳嗽领域，团队有能力并行开展 [42] - 公司在等待数据公布后，将与合作伙伴讨论美国以外市场的商业化策略，引入开发专业知识 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对战略、IPF咳嗽近期公布的数据以及资产负债表实力感到兴奋，有信心继续执行计划 [24] - 公司期待6月获得PRISM数据，第三季度获得所有受试者的CANAL数据，基于Haduvio的作用机制和现有咳嗽数据，公司有良好的发展前景 [16] 其他重要信息 - 公司在制定管线策略时，考虑到如果能打破瘙痒 - 搔抓循环，皮肤和结节将有时间愈合；对于IPF咳嗽，显著减少咳嗽可能减少咳嗽对肺部的机械创伤，为患者带来更广泛的益处 [7][8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：6月底PRISM试验数据读出时，是只有 topline 数据，还是也会有次要终点和完整安全结果？开放标签扩展部分的试验进展如何？ - 预计会提供 topline 数据、一些次要终点和安全概述，开放标签扩展部分仍在进行中，可能还需要约六个月时间 [29] 问题2：假设PRISM试验结果为阳性，进行第二项PN的3期试验的成本和时间线大概是怎样的？ - 预计整个试验开展需要约两年时间，成本估计在2000万 - 3000万美元之间 [34][35] 问题3：IPF慢性咳嗽的下一项试验规模如何？公司如何考虑同时开展两项大型后期项目？ - 预计下一项试验招募约300名患者，每组100名，入组期18 - 24个月，争取12个月完成，入组18个月则随访6个月；公司认为有能力同时开展两项试验，只要专注于瘙痒和咳嗽领域 [39][42] 问题4：对于慢性咳嗽，如何衡量疾病改善情况？ - 会考虑观察FVC变化、住院情况（特别是因呼吸系统疾病导致的住院）等，还会进行开放标签研究以长期随访患者 [45][46] 问题5：除了认股权证，是否有其他方式将美国以外市场的机会货币化？ - 公司过去一年一直在与合作伙伴进行积极讨论，等待数据公布后做出战略决策，引入开发专业知识 [47] 问题6：Haduvio的疾病改善特性对其市场潜力有何影响？与仅作为姑息治疗选择相比有何不同？ - 如果能实现疾病改善，定价范围会较大，可能介于治疗咳嗽的价格和疾病改善药物的价格之间，具体取决于试验数据 [52] 问题7：对于主要适应症之外的潜在大市场，公司如何考虑其潜在价值？战略上有哪些途径可以挖掘这些价值？ - 公司优先推进已承诺的适应症，同时内部正在为其他市场做准备，包括定价策略和资源评估，待数据公布后会提供相关指导 [53][54]